Lilly y Lycia Therapeutics establecen una colaboración estratégica para descubrir y desarrollar quimeras dirigidas...
Eli Lilly and Company y Lycia Therapeutics, Inc. han anunciado un acuerdo de licencia y colaboración de investigación de varios años centrado en el...
Terapia con células madre muestra signos de eficacia en tratamiento enfermedad de Gaucher
La terapia con células madre mediante inyección intravenosa disminuyó los síntomas y la supervivencia prolongada de la enfermedad de Gaucher, informa un estudio que utiliza un modelo de ratón.
Seelos Therapeutics propone nuevo tratamiento para síndrome de Sanfilippo
Seelos Therapeutics tiene como objetivo continuar desarrollando este tratamiento para el síndrome de Sanfilippo, pero también tiene el potencial de tratar otras afecciones, como Parkinson, ALS, enfermedad de Huntington, Alzheimer, distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), ataxia espinocrebelosa (SCA3) y Friedrich ataxia.
Medir glucosilsfingosina en manchas de sangre seca puede ayudar a monitorear efectividad de TRE
La medición de los niveles de glucosilsfingosina (Lyso-Gb1), un biomarcador de diagnóstico de la enfermedad de Gaucher, en las gotas de sangre seca es...
Primer paciente dosificado en el ensayo FORTIS de AT845 para Pompe de inicio tardío
Tokio, Japón:
El primer paciente recibió una dosis en el ensayo de fase 1/2 FORTIS de AT845, una terapia génica de dosis única para adultos...
Salmeterol para el asma mejora eficacia en terapia génica para la enfermedad de Pompe
Los estudios en ratones demostraron que la administración de salmeterol como un tratamiento complementario a la terapia génica puede reducir significativamente la cantidad de glucógeno tóxico acumulado en los músculos debido a la enfermedad de Pompe, en comparación con la terapia génica sola.
Problemas de crecimiento en niños con Sanfilippo son más leves que con...
El deterioro del crecimiento entre los trastornos de la mucopolisacaridosis (MPS) es más leve en personas con MPS III (síndrome de Sanfilippo) y más profundo en aquellos con MPS IVA (síndrome de Morquio A), sugiere un estudio en pacientes taiwaneses.
