Seelos Therapeutics ha ganado una reunión con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para avanzar en su terapia, la Trehalosa, para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, específicamente el síndrome de Sanfilippo. En esta reunión, que tendrá lugar en marzo, esperan organizar un ensayo clínico de su tratamiento en Europa. Junto con este desarrollo en Europa, la compañía de biotecnología también planea expandir el uso del tratamiento en América.
Sobre el síndrome de Sanfilippo
El síndrome de Sanfilippo, también conocido como mucopolisacaridosis tipo III, es una enfermedad en la que el cuerpo no puede descomponer largas cadenas de moléculas de azúcar debido a la falta de enzimas. Estas cadenas se acumulan y causan los síntomas del síndrome de Sanfilippo. Este síndrome se presenta en cuatro formas: A, B, C y D, siendo A la más grave.
El inicio de los síntomas generalmente ocurre aproximadamente un año después del nacimiento, pero son más graves entre las edades de dos y seis. Los síntomas incluyen:
Problemas de desarrollo
Problemas de comportamiento y personalidad
Rasgos faciales gruesos
Diarrea
Dificultades para dormir
Articulaciones rígidas que pueden no extenderse completamente
Problemas para caminar
Este síndrome se hereda en un patrón autosómico recesivo, lo que significa que ambos padres deben transmitir el gen mutado para que un niño se vea afectado.
Los médicos diagnosticarán el síndrome de Sanfilippo a través de un análisis de orina, una muestra de sangre o piel, o pruebas genéticas. Se ha demostrado que la terapia de reemplazo de enzimas es efectiva en otras formas de mucopolisacaridosis, pero no en este tipo. El tratamiento es sintomático y de apoyo.
Sobre Trehalosa
La Trehalosa es una molécula en investigación que se ha indicado en el tratamiento de diversas enfermedades neurodegenerativas. Se ha demostrado que reduce la cantidad de material patológico, así como los grupos de proteínas mal plegadas. Ayuda al cuerpo a deshacerse de las células dañadas mediante la activación del factor de transcripción EB.
Sobre la reunión EMA
Seelos Therapeutics quiere asesoramiento y ayuda de la EMA para comenzar un ensayo clínico deTrehalosa en Europa. Quieren evaluar la efectividad de este tratamiento en aquellos que tienen los tipos A y B del síndrome de Sanfilippo. Esta reunión no solo brindará asesoramiento a la empresa de biotecnología, sino que también brindará incentivos para continuar el desarrollo de la terapia. Actualmente no existe un tratamiento aprobado para esta afección en Europa, por lo que esta reunión es muy importante.
Trehalosa en los EE. UU.
Trehalose se encuentra actualmente en la etapa de ensayo clínico en los Estados Unidos, pero Seelos espera expandir este ensayo. Esperan poder comenzar pronto a analizar la Trehalosa para los tipos C y D del síndrome de Sanfilippo y también pretenden incluir a aquellos con formas A y B que no pudieron participar en el ensayo actual.
Seelos Therapeutics tiene como objetivo continuar desarrollando este tratamiento para el síndrome de Sanfilippo, pero también tiene el potencial de tratar otras afecciones, como Parkinson, ALS, enfermedad de Huntington, Alzheimer, distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), ataxia espinocrebelosa (SCA3) y Friedrich ataxia.
Kendall Mason
Fuente: http://bit.ly/3b2vAXs
