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martes 22 junio 2021
¿Podrían los ultrasonidos acelerar el diagnóstico de la enfermedad de Fabry?

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Una nueva investigación sugiere que los ultrasonidos podrían ser una nueva herramienta de diagnóstico para los pacientes con un trastorno de almacenamiento lisosómico poco...
El algoritmo Blood Test Plus podría ayudar a detectar más fácilmente Gaucher tipo 1

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Italia: Un bazo agrandado o recuentos bajos de plaquetas, o ambos, en una persona con quejas difíciles de diagnosticar pueden ser un signo de la...
Datos para una terapia experimental para enfermedad de Pompe estarán presentes en la próxima conferencia

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En un comunicado de prensa de Sanofi, las presentaciones de la plataforma y el póster centradas en el producto en investigación candidato avalglucosidasa alfa...
análisis de sangre a gran escala identifica cambios en las proteínas y los lípidos en Pompe

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Italia: Un análisis a gran escala de las proteínas y lípidos que se encuentran en la sangre de personas con la enfermedad de Pompe mostró...
Moléculas de ARN recién encontradas pueden ser biomarcadores para progresión de la enfermedad

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Cracovia, Polonia: Un conjunto de pequeñas moléculas llamadas microARN (miARN), encontradas en un estudio reciente, muestran potencial como biomarcadores y como dianas terapéuticas de la...
pacientes Gaucher no riesgo de COVID-19

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Las personas con la enfermedad de Gaucher no tienen un mayor riesgo de padecer una enfermedad grave si se infectan con el SARS-CoV-2, el...
FDA FBX-101 IND enfermedad de Krabbe

La FDA aprueba FBX-101 IND para la enfermedad de Krabbe

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Durante el proceso de desarrollo de medicamentos, los fabricantes de medicamentos deben buscar una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND), que permite que...