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Cuernavaca
sábado 25 septiembre 2021
terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry

La terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry

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Estados Unidos: El primer paciente con la enfermedad de Fabry tratado con la plataforma de terapia génica Platón de Avrobio en un ensayo de fase...
PRX-102 primer paciente EE.UU. programa acceso ampliado

PRX-102 entregado al primer paciente en EE.UU. bajo el programa de acceso ampliado

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Estados Unidos: Se trató a un primer paciente con PRX-102 (pegunigalsidasa alfa), una terapia de reemplazo enzimático en investigación para la enfermedad de Fabry que...
Terapia génica investigación restaurar función gen GBA en Gaucher

Terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA en Gaucher

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Estados Unidos: Una terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA, que es defectuosa en personas con enfermedad de Gaucher, mostró...
Pompe y sueño

Enfermedad de Pompe y sueño

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La enfermedad de Pompe es un trastorno genético neuromuscular progresivo y poco común que se caracteriza por daño y debilidad muscular. Son frecuentes la...
Terapia génica AVR-RD-02, biomarcadores Gaucher paciente dosificado ensayo

Terapia génica AVR-RD-02 reduce biomarcadores de Gaucher en primer paciente dosificado

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Una sola infusión de AVR-RD-02, la terapia génica experimental de Avrobio para la enfermedad de Gaucher tipo 1, pudo reducir los niveles de dos...
Sanofi, FDA, medicamento avalglucosidasa alfa, tratamiento Pompe

Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria

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Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Terapia habla, síndrome de Sanfilippo

Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo

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El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...