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Cuernavaca
miércoles 16 junio 2021
Terapia génica investigación restaurar función gen GBA en Gaucher

Terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA en Gaucher

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Estados Unidos: Una terapia génica en investigación destinada a restaurar la función del gen GBA, que es defectuosa en personas con enfermedad de Gaucher, mostró...
Pompe y sueño

Enfermedad de Pompe y sueño

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La enfermedad de Pompe es un trastorno genético neuromuscular progresivo y poco común que se caracteriza por daño y debilidad muscular. Son frecuentes la...
Terapia génica AVR-RD-02, biomarcadores Gaucher paciente dosificado ensayo

Terapia génica AVR-RD-02 reduce biomarcadores de Gaucher en primer paciente dosificado

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Una sola infusión de AVR-RD-02, la terapia génica experimental de Avrobio para la enfermedad de Gaucher tipo 1, pudo reducir los niveles de dos...
Sanofi, FDA, medicamento avalglucosidasa alfa, tratamiento Pompe

Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria

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Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Terapia habla, síndrome de Sanfilippo

Terapia del habla para el síndrome de Sanfilippo

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El síndrome de Sanfilippo es un trastorno genético poco común relacionado con el metabolismo de una gran molécula de azúcar llamada heparán sulfato. La...
terapia génica HMI-203, síndrome de Hunter

El nuevo candidato a terapia génica HMI-203 podría tratar el síndrome de Hunter

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Estados Unidos: A finales de octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes...
Bayer ACT101 terapia genética experimental, Pompe

Bayer adquiere AskBio y su programa de terapia genética para la enfermedad de Pompe

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Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez...