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viernes 21 enero 2022
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en el primer paciente tratado en el ensayo

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Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de la...
Se solicita la aprobación de la UE para el nuevo Sanofi ERT Avalglucosidase Alfa

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Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la aprobación de la avalglucosidasa alfa, una terapia de reemplazo enzimático de próxima generación...
Mepsevii para aprobación de reembolso de MPS VII disponible en España

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Según un comunicado de prensa reciente de la empresa biofarmacéutica Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (“Ultragenyx”), la terapia de la empresa Mepsevii (vestronidasa alfa) fue aprobada...
Las medicina personalizada se abre paso en las enfermedades lisosomales

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El objetivo final de cualquier abordaje terapéutico es su individualización, aunque no siempre es fácil. “Estabilizar, revertir, mejorar y prevenir” son, por tanto, los...
Enfermedad de Fabry y Shoshin

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Un concepto japonés llamado shoshin podría ayudar a las personas con enfermedades como la enfermedad de Fabry a cambiar su perspectiva y ver su...
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en primer paciente tratado

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Estados Unidos: Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de...
terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry

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Estados Unidos: El primer paciente con la enfermedad de Fabry tratado con la plataforma de terapia génica Platón de Avrobio en un ensayo de fase...