Nuevo tratamiento aprobado por la FDA para la enfermedad de Pompe de inicio tardío
Según una historia de Pharmacy Times, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó recientemente un nuevo tratamiento para la...
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en el primer paciente tratado en el...
Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de la...
Se solicita la aprobación de la UE para el nuevo Sanofi ERT Avalglucosidase Alfa
Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó la aprobación de la avalglucosidasa alfa, una terapia de reemplazo enzimático de próxima generación...
Mepsevii para aprobación de reembolso de MPS VII disponible en España
Según un comunicado de prensa reciente de la empresa biofarmacéutica Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (“Ultragenyx”), la terapia de la empresa Mepsevii (vestronidasa alfa) fue aprobada...
La medicina personalizada se abre paso en las enfermedades lisosomales
El objetivo final de cualquier abordaje terapéutico es su individualización, aunque no siempre es fácil. “Estabilizar, revertir, mejorar y prevenir” son, por tanto, los...
Enfermedad de Fabry y Shoshin
Un concepto japonés llamado shoshin podría ayudar a las personas con enfermedades como la enfermedad de Fabry a cambiar su perspectiva y ver su...
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en primer paciente tratado
Estados Unidos:
Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de...
