Datos demuestran el beneficio clínico de la taliglucerasa alfa en Gaucher
La taliglucerasa alfa, conocida comercialmente como Eleyso, es desarrollada por Protalix y Pfizer.
Se necesitan terapias alternativas para pacientes que responden mal a la terapia de reemplazo...
Un estudio de caso de dos primos con enfermedad de Fabry que comenzaron a producir altos niveles de anticuerpos neutralizantes después de la terapia...
La cirugía espinal temprana puede disminuir la lesión nerviosa en el enfermedad de Sanfilippo
Los registros médicos de niños con enfermedades relacionadas con la acumulación de glucosaminoglucanos, incluido el síndrome de Sanfilippo, muestran que la cirugía de fusión...
Estudios sobre el asma revelan un nuevo enfoque de tratamiento para una enfermedad enzimática...
Los resultados del estudio se centraron en la enfermedad de Gaucher, que es causada por un fallo genético en las estructuras celulares llamadas lisosomas, que procesan las grasas y eliminan los desechos celulares.
Modelos celulares para probar terapia de reemplazo de enzima en investigación
Usando diferentes modelos celulares del síndrome de Sanfilippo tipo B, los investigadores encontraron que el tiempo de exposición y la dosis afectan significativamente la captación celular de BMN 250, una terapia de reemplazo de enzimas en investigación, y el aclaramiento de las moléculas de azúcar llamadas sulfato de heparán.
Se recomienda monitoreo cuidadoso de participación pulmonar para niños Gaucher, incluso síntomas ausentes
Para permitir la detección temprana, los investigadores recomiendan un monitoreo cuidadoso, incluso en ausencia de síntomas clínicos.
Resultados positivos de tratamiento para enfermedad de Fabry
Protalix BioTherapeutics ha anunciado recientemente los resultados de la tercera fase del ensayo BRIDGE, que evaluó la pegunigalsidasa alfa para el tratamiento de la...
