Resultados positivos de tratamiento para enfermedad de Fabry
Protalix BioTherapeutics ha anunciado recientemente los resultados de la tercera fase del ensayo BRIDGE, que evaluó la pegunigalsidasa alfa para el tratamiento de la...
Condición del movimiento ocular el nistagmo puede ser una característica de Pompe infantil
Parma, Italia:
El nistagmo, una afección en la que los ojos se mueven rápida e incontrolablemente, puede ser una característica de la enfermedad de Pompe...
Rareview se consolida como referente en España en enfermedades lisosomales
Las enfermedades lisosomales son afecciones metabólicas congénitas que cursan con depósito de sustratos en diversos órganos y tejidos como resultado de deficiencias enzimáticas....
Algoritmo «simple» para ayudar a diagnosticar enfermedades raras como Gaucher tipo 3
Un nuevo algoritmo que examina los signos neurológicos y oculomotores puede hacer que sea mucho más fácil diagnosticar ciertas afecciones neurológicas raras "a menudo pasadas por alto", incluida la enfermedad de Gaucher tipo 3 (GD3), dijo el equipo de investigación que lo desarrolló.
Estudio: Odiparcil muestra resultados positivos en el tratamiento de mucopolisacaridosis tipo VI
Inventiva ha completado recientemente la Fase IIa de su ensayo clínico de odiparcilo, un medicamento hecho para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI).
Primer paciente dosificado con terapia génica AVR-RD-02, para Gaucher tipo 1
Canadá:
Un primer paciente ha sido tratado en un ensayo de fase 1/2 de AVR-RD-02, la terapia genética en investigación de Avrobio para la enfermedad...
Datos para una terapia experimental para enfermedad de Pompe estarán presentes en la próxima...
En un comunicado de prensa de Sanofi, las presentaciones de la plataforma y el póster centradas en el producto en investigación candidato avalglucosidasa alfa...
