Galafold mejora la actividad de la enzima y la función cardiaca en pacientes con...
Galafold (migalastat) aumenta la actividad de la alfa-galactosidasa A, estabiliza los biomarcadores séricos y mejora la función cardíaca en pacientes con mutaciones susceptibles de la enfermedad de Fabry, según los resultados clínicos.
Denuncian que Sanidad en España niega administrar un tratamiento a una niña de Valladolid...
La compañía Ultragenyx ha cedido el tratamiento de forma gratuita, pero la niña tiene que viajar a Sevilla porque la Junta no administra el tratamiento.
Cornea verticillata en la enfermedad de Fabry.
Estudiar la frecuencia de la córnea vertical en pacientes con enfermedad de Fabry y su relación con la gravedad de la enfermedad y los tipos de mutación en el gen GLA.
Clinigen K.K. y GC Pharma anuncian un acuerdo de licencia exclusivo en Japón para...
Hunterase (Idursulfase-beta) ICV desarrollado por GC Pharma se administra directamente a los ventrículos cerebrales mediante la administración intracerebroventricular (ICV), con el fin de llegar a las células del cerebro y del sistema nervioso central.
En la conferencia de Viena, los expertos de Gaucher discuten el tratamiento de la...
La enfermedad de Gaucher ocupó un lugar central en una reciente conferencia médica en Viena, Austria, organizada por Ari Zimran, MD, director de la Clínica Gaucher en el Centro Médico Shaare Zedek de Israel.
La lesión de la columna inducida por Gaucher desencadena los síntomas neurológicos en la...
Los pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 pueden experimentar una complicación que involucra la parte inferior de la médula espinal, conocida como síndrome de cauda equina, que causa inestabilidad de la columna vertebral a largo plazo y neurodeficits si no se trata temprano y con precaución.
Los pacientes de sexo femenino y sus médicos deben ser más conscientes de los...
Si bien la mayoría de las mujeres con enfermedad de Fabry tienen manifestaciones leves pero típicas, muchas no reciben suficiente tratamiento, incluida la terapia de reemplazo enzimático (ERT), según un estudio español.
