La compañía Ultragenyx ha cedido el tratamiento de forma gratuita, pero la niña tiene que viajar a Sevilla, España porque la Junta no administra el tratamiento.
MPS España, una entidad sin ánimo de lucro que trabaja día a día para dar a conocer las enfermedades lisosomales, ha denunciado que la Consejería de Sanidad de la Junta de Castilla y León no quiere administrar un tratamiento a una niña de Valladolid afectada por la enfermedad mps vii (más conocida como síndrome de Sly). Los hechos se retrotraen seis años atrás.
“La compañía Ultragenyx puso en marcha el ensayo clínico de un medicamento de reemplazo enzimático para esta enfermedad. La compañía estuvo buscando candidatos para realizarles un estudio y determinar si cumplían los criterios de inclusión para formar parte del ensayo clínico. Estos candidatos se buscaron por todo el mundo ya que existen muy pocos afectados. En España, por ejemplo, sólo hay 5 casos. Uno de ellos es una niña que vive en Valladolid”, explican en un comunicado.
La pequeña fue una de las elegidas para el ensayo clínico. El mayor problema es que todas las semanas tenía que acudir desde su localidad natal hasta el Hospital Virgen del Rocío de Sevilla para que le administrasen el tratamiento. En España se aprobó, en el mes de febrero, el uso del medicamento sin precio; por lo que la compañía ha decidido ceder el medicamento a la niña de forma gratuita. Desde la propia compañía se asegura que “de todos los pacientes que participan en el ensayo clínico, Lara es la que mejor responde al tratamiento”.
Hasta aquí todo son buenas noticias. El problema es que nadie en Casilla y León quiere hacerse cargo de administrar este tratamiento a la pequeña. De hecho, MPS España ha llegado asegurar que desde la Consejería de Sanidad se ha respondido a la familia diciendo “que se marchen a vivir a Sevilla, que es donde allí se le ha suministrado el tratamiento hasta ahora”. Según las mismas fuentes, los propios médicos han solicitado formalmente el permiso para administrar el tratamiento a la pequeña, “aunque no han obtenido respuesta”.
Jordi Cruz, director de MPS España, explica que “como asociación de pacientes afectados por Mucopolisacaridosis, también hemos hecho las gestiones pertinentes». «Y el padre de la niña también ha hecho gestiones con el mismo resultado. Como pueden imaginar, la situación es muy preocupante pues la niña lleva un mes y medio sin tratamiento -a pesar de que la compañía se lo suministra sin coste- porque el Gobierno de Castilla y León no toma la decisión de donde se le administra el tratamiento”, explica Cruz.
La enfermedad MPS VII (o síndrome de Sly), no tiene cura en la actualidad. «Aparte del tratamiento sintomático, los tratamientos específicos (trasplante de médula ósea alogénico, terapia de reemplazo enzimático, y terapia génica) sólo se han probado en modelos animales (ratón)».
“Lo cierto es que la noticia de la denegación del tratamiento de la niña por parte de la Consejería de Sanidad de la Junta de Castilla y León es especialmente desafortunada ya que justamente el 28 de febrero coincidió con el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Y este año 2019 es el declarado como Internacional de las Enfermedades raras. La niña tiene un tratamiento gratuito que en su comunidad no le quieren administrar”, concluye en un comunicado el propio Jordi Cruz.
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