Salmeterol para el asma mejora eficacia en terapia génica para la enfermedad de Pompe
Los estudios en ratones demostraron que la administración de salmeterol como un tratamiento complementario a la terapia génica puede reducir significativamente la cantidad de glucógeno tóxico acumulado en los músculos debido a la enfermedad de Pompe, en comparación con la terapia génica sola.
Cómo prevenir la afectación cerebral de las mucopolisacaridosis (MPS)
Las MPS son un grupo de enfermedades raras que se caracterizan por acumulación de glucosaminglucanos a nivel intracelular, produciendo alteraciones de múltiples órganos y sistemas.
Prevail y Lonza unen fuerzas para desarrollar terapia génica PR001 para Gaucher tipo 2
Prevail está buscando comenzar a reclutar pacientes con Gaucher tipo 2, o neuropático pediátrico, para un ensayo de fase 1/2 de PR001 en el primer semestre de 2020.
Un estudio muestra que el deterioro cognitivo objetivo está relacionado con el sexo, el...
Durante las visitas clínicas de rutina, los pacientes con la enfermedad de Fabry a menudo mencionan un deterioro cognitivo subjetivo, observaciones hechas por sí mismos sobre la capacidad de pensar y experimentar.
La empresa busca tratar el síndrome de Hunter en China
Historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica CANBridge Pharmaceuticals anunció que recientemente presentó una solicitud de nuevo medicamento ante la Administración Nacional de Medicamentos de China (NMPA) para su producto idursulfase beta (comercializado como Hunterase) como un tratamiento para el síndrome de Hunter, un raro y a menudo desorden genético fatal.
Se inicia ensayo en España para terapia génica para tratar a Sanfilippo
El paciente recientemente inscrito forma parte de la Cohorte 3 en el Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, España.
Los pacientes de sexo femenino y sus médicos deben ser más conscientes de los...
Si bien la mayoría de las mujeres con enfermedad de Fabry tienen manifestaciones leves pero típicas, muchas no reciben suficiente tratamiento, incluida la terapia de reemplazo enzimático (ERT), según un estudio español.
