Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria

Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para su avalglucosidasa alfa para revisión prioritaria. Este medicamento se está desarrollando como tratamiento para la enfermedad de Pompe, una enfermedad rara. Bajo revisión prioritaria, la agencia tomará una decisión sobre la solicitud antes del 18 de mayo de 2021.

Acerca de la enfermedad de Pompe

La enfermedad de Pompe, también conocida como enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II, es un trastorno genético metabólico. Esta enfermedad puede causar daño a los nervios y músculos de todo el cuerpo y es el resultado de la acumulación excesiva de glucógeno en el lisosoma celular. Esto ocurre debido a la deficiencia de una determinada enzima. La enfermedad es el resultado de una mutación genética que aparece en el cromosoma 17. Los de la enfermedad de Pompe varían según el momento en que aparece. Pueden incluir crecimiento deficiente, problemas para alimentarse, agrandamiento del , tono muscular deficiente, debilidad muscular y problemas respiratorios. También existe una forma de aparición tardía que se diferencia principalmente por la ausencia de anomalías cardíacas. El tratamiento principal para la enfermedad de Pompe es el reemplazo de enzimas. Si bien este tratamiento puede mejorar los síntomas y la supervivencia, se necesita una dosis alta y principalmente solo detiene la progresión de la enfermedad.

Acerca de Avalglucosidase Alfa

La avalglucosidasa alfa se clasifica como una de a largo plazo que tiene como objetivo estimular la entrega de la enzima alfa-glucosidasa ácida a los músculos del . Esta terapia se dirige a un receptor llamado manosa-6-fosfato (M6P) para aprobar la depuración de glucógeno y mejorar la absorción de la enzima en las células musculares. La aprobación de este medicamento podría mejorar la eficacia del tratamiento y establecer un nuevo estándar de atención para la enfermedad de Pompe. El BLA se basa en los resultados de un clínico de fase 2 y fase 3.

La avalglucosidasa alfa también tiene una solicitud de autorización de comercialización en revisión en la UE. También ha obtenido la designación de Medicina Innovadora Prometedora de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido. Es posible que los pacientes de y EE.UU., pronto tengan acceso a un nuevo tratamiento revolucionario para su enfermedad el próximo año.


James Moore

Fuente: https://patientworthy.com/2020/11/20/possible-treatment-pompe-disease-evaluated-priority-review/