Cerdelga, perfil de seguridad favorable
Cerdelga (eliglustat) tiene un perfil de seguridad favorable a largo plazo consistente con observaciones previas entre pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1, según muestran los datos agrupados de cuatro ensayos completados.
Biomarcador ayuda a controlar progresión de la mucopolisacaridosis
El análisis, buscando niveles anormalmente altos de espermina, puede facilitar un mejor diagnóstico, seguimiento e identificación de fármacos más eficaces.
Estudios sobre el asma revelan un nuevo enfoque de tratamiento para una enfermedad enzimática...
Los resultados del estudio se centraron en la enfermedad de Gaucher, que es causada por un fallo genético en las estructuras celulares llamadas lisosomas, que procesan las grasas y eliminan los desechos celulares.
Mudarse a Italia podría salvarle la vida a este niño
Si Ethan es elegible, toda su vida cambiaría.
Lidiando con las crisis de Fabry
Las crisis de Fabry pueden ser tan debilitantes que los pacientes pueden necesitar correr a una sala de emergencias para aliviar el dolor.
Enfermedades lisosomales servirán para prevenir y tratar Parkinson y Alzheimer
Especialistas españoles han estimado que un mejor abordaje de las enfermedades lisosomales podrá ayudar a un mejor tratamiento y prevención de enfermedades como la de Parkinson o Alzhéimer.
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en primer paciente tratado
Estados Unidos:
Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de...
