Historia de BioSpace, la compañía biofarmacéutica CANBridge Pharmaceuticals anunció que recientemente presentó una solicitud de nuevo medicamento ante la Administración Nacional de Medicamentos de China (NMPA) para su producto idursulfase beta (comercializado como Hunterase) como un tratamiento para el síndrome de Hunter, un raro y a menudo desorden genético fatal.
Hunterase es una terapia de reemplazo enzimático que puede reducir los síntomas y mejorar la calidad de vida de los pacientes. Esta enfermedad es sustancialmente más frecuente en los países asiáticos que en el oeste. CANBridge está comprometido con el desarrollo de terapias innovadoras para necesidades médicas insatisfechas en China y otras partes del mundo.
Sobre el síndrome de Hunter
El síndrome de Hunter, también conocido como mucopolisacaridosis II (MPS II), es una enfermedad rara de almacenamiento lisosómico. Este trastorno ligado al cromosoma X es causado por mutaciones del gen IPS y afecta a los hombres casi exclusivamente.
Esta mutación causa una deficiencia de cierta enzima que permite que otras sustancias se acumulen en el cuerpo y causen síntomas. Estos síntomas incluyen infecciones del oído, hernia abdominal, lengua agrandada, rasgos faciales distintos, deterioro del desarrollo, rigidez articular, bazo e hígado agrandados, problemas cardíacos, lesiones cutáneas, anomalías conductuales, degeneración de la retina y pérdida auditiva. El tratamiento para el síndrome de Hunter incluye terapia de reemplazo enzimático y trasplante de médula ósea o células madre; Estos tratamientos no pueden abordar los síntomas neurológicos. La investigación en terapia génica para esta enfermedad también está en curso. Hay alrededor de 2.000 personas en todo el mundo que se sabe que tienen el trastorno.
Enfermedades raras en China
CANBridge autorizó con éxito Hunterase de GC Pharma, quien fue el desarrollador original del medicamento. Esta licencia le da a la compañía control sobre la comercialización y el desarrollo en China. Actualmente no existe un tratamiento aprobado para el síndrome de Hunter u otras formas de mucopolisacaridosis en el país, pero el gobierno ha colocado a este grupo de enfermedades en su «Primera Lista Nacional de Enfermedades Raras» como un objetivo prioritario.
Acerca de los productos farmacéuticos CANBridge
La compañía ha comenzado a ganar reconocimiento como un innovador líder para enfermedades raras y huérfanas en China. Se ha asociado con otra compañía china, llamada WuXi Biologics, para el desarrollo y comercialización de tratamientos para enfermedades y trastornos genéticos raros.
JAMES MOORE
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Fuente: http://bit.ly/2GHQIoH
