¡El nuevo tratamiento para la enfermedad de Batten acaba de recibir la designación de...
REGENXBIO espera solicitar la aprobación del medicamento por la FDA y comenzar un ensayo clínico para determinar aún más su eficacia en 2019.
La medicación crítica para la enfermedad de Fabry se agrega al programa de medicamentos...
Galafold puede evitar que los pacientes con enfermedad de Fabry se enfrenten a una muerte prematura.
La FDA designa medicamento huérfano al AGT-184 para el tratamiento de MPSIIIA
MPS IIIA es un trastorno grave y progresivo que afecta el sistema nervioso central. Las personas con MPS IIA no pueden descomponer el sulfato de heparano.