Webinar sobre terapia génica para Gaucher
El Dr. Aneal Khan es el experto que más experiencia tiene con el programa de terapia génica para la enfermedad de Gaucher. Es por...
Por qué los biosimilares no son genéricos
La charla la impartió el Dr. Gilberto Castañeda Hernández, amigo y aliado del Proyecto Pide un Deseo México, en una reunión con la IFPMA...
Existe un medicamento para MPS-VII o síndrome de Sly
Pero antes que el medicamento, el diagnóstico debe confirmarse certeramente. Ya que la MPS tipo VII (MPS-VII) o síndrome de Sly no se puede...
Grupo sin fines de lucro trabaja para crear conciencia sobre las enfermedades raras en...
La organización benéfica fue formada por Rajasimha y Prasanna Shirol, el padre de un niño con la enfermedad de Pompe. ORDI USA es miembro de la Organización Nacional para Enfermedades Raras (NORD) con sede en Connecticut.
La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII
La FDA determinó que Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático, es seguro y efectivo en pacientes pediátricos y adultos después de varios años de pruebas clínicas.
El tratamiento experimental para el síndrome de Sanfilippo tipo B obtiene la designación de...
Esta terapia está en desarrollo como tratamiento para la mucopolisacaridosis IIIB, también conocida como síndrome de Sanfilippo. ABO-101 es una terapia génica mediada por AAV de un solo uso.
Tratamiento crítico para la enfermedad de Gaucher obtiene cobertura ampliada en Corea del Sur
De acuerdo con una historia de Korea Biomedical Review, Sanofi Genzyme Korea, una subsidiaria de la compañía farmacéutica Sanofi, emitió recientemente un anuncio que indica que el Ministerio de Salud y Bienestar de Corea del Sur decidió recientemente ampliar la cobertura de seguro para el medicamento de la compañía Cerezyme ( imiglucerasa). Cerezyme se usa para tratar la enfermedad de Gaucher.
