Estados Unidos:
La enfermedad de Batten es un trastorno de almacenamiento lisosomal. Es neurodegenerativo, lo que significa que resulta en el deterioro de las neuronas. Una de las formas más comunes de esta enfermedad es causada por mutaciones en el gen de la tripeptidil peptidasa 1 (TPP1). Esta forma particular se llama CLN2 o lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía tipo 2.
Actualmente solo hay dos opciones de tratamiento para CLN2 y no hay cura. A los pacientes se les puede prescribir terapia de reemplazo enzimático y cuidados paliativos. Sin embargo, un nuevo tratamiento acaba de recibir la designación de medicamento huérfano, lo que trae nuevas esperanzas a la comunidad de enfermedades de los listones.
RGX-181
REGENXBIO es responsable de crear el medicamento RGX-181. Utiliza un vector para administrar TPP1 al sistema nervioso central, restaurando los niveles adecuados del gen sano en el cuerpo.
Los investigadores no solo creen que este medicamento podría potencialmente reducir / eliminar muchos de los síntomas de esta enfermedad, sino que también podrían corregir la mutación. Esto detendría la progresión de la enfermedad y, en última instancia, curaría al paciente de la afección.
REGENXBIO espera solicitar la aprobación del medicamento por la FDA y comenzar un ensayo clínico para determinar aún más su eficacia en 2019.
El potencial
Los estudios en animales de la droga han mostrado resultados extremadamente positivos. El medicamento no solo fue capaz de restaurar los niveles adecuados del gen TPP1, sino que el nivel de su actividad aumentó en animales con CLN2 que en aquellos que no fueron afectados por la enfermedad.
La designación de medicamento huérfano de RGX-181 significa progreso y proporciona esperanza. Si los futuros ensayos clínicos del fármaco prueban que es efectivo, podría ser un cambio de vida para los pacientes con enfermedades de estaño. No solo sería un tratamiento de una sola vez, sino que también tiene un potencial curativo.
¡Asegúrese de estar atento a las actualizaciones futuras sobre la aprobación de este medicamento!
Fuente: https://goo.gl/NQvvkw
