Remplazo y seguimiento. Mejores prácticas para la enfermedad de gaucher.
Un documento con consenso. Publicado en octubre de 2023.
Preparado por el Grupo de Trabajo Internacional sobre la Enfermedad de Gaucher (IWGGD) y la Alianza Internacional Gaucher (IGA).
Recientemente, los pacientes que viven con la enfermedad de Gaucher, sus cuidadores, los familiares y las organizaciones de pacientes estamos cada vez más preocupados por las circunstancias que conlleva cambiar los medicamentos utilizados para tratar esta rara enfermedad.
En muchos países, hay medicamentos disponibles cuya seguridad y eficacia han sido demostradas formalmente, a través de programas de investigación clínica y décadas de evidencia del mundo real. Estos medicamentos respaldados pueden mejorar tanto el funcionamiento físico como la calidad de vida y brindar confianza a las familias y a los pacientes que usan un medicamento respaldado por evidencia clínica sólida.
Es de esperar que los proveedores de atención médica busquen adquirir medicamentos costosos al precio más competitivo; sin embargo, el costo no debe tener prioridad sobre la seguridad y la eficacia.
Es posible que algunos medicamentos que recientemente se han puesto a disposición de pacientes en algunas partes del mundo no tengan niveles suficientes de evidencia clínica disponible.
Como defensores de la atención sanitaria, tanto los médicos como las organizaciones de pacientes tienen la responsabilidad de abordar los estándares de evidencia clínica que esperaríamos de los nuevos medicamentos.
La terminología utilizada para describir medicamentos considerados similares a sus predecesores y, por lo tanto, no sujetos a un nivel equivalente de generación de evidencia difiere. A los efectos de este documento de consenso, hemos utilizado la palabra “no comparables” para describir aquellos medicamentos que no tienen el mismo nivel de evidencia clínica que los medicamentos establecidos.
En el documento de consenso [anexo; solo disponible, por el momento, en inglés] hemos enumerado los puntos que los responsables de la toma de decisiones deberían considerar antes de aprobar un nuevo medicamento por motivos puramente económicos.
IWGGD & IGA – Consensus Switching and Monitoring Best Practice for Gaucher.
Compartimos, asimismo, el último folleto sobre el diagnóstico de Gaucher, también preparado por IGA:
IGD-Diagnosis-Gaucher_brochure-FINAL-Spanish-1.
