La FDA designa medicamento huérfano al AGT-184 para el tratamiento de MPSIIIA
MPS IIIA es un trastorno grave y progresivo que afecta el sistema nervioso central. Las personas con MPS IIA no pueden descomponer el sulfato de heparano.
¡El nuevo tratamiento para la enfermedad de Batten acaba de recibir la designación de...
REGENXBIO espera solicitar la aprobación del medicamento por la FDA y comenzar un ensayo clínico para determinar aún más su eficacia en 2019.
La comunidad de pacientes con EERR ya sabe cómo enfrentar retos: somos resiliencia
Ante la pandemia del COVID-19, la comunidad de pacientes con enfermedades raras podemos sentirnos abrumados por la inmensa cantidad de mensajes negativos, desalentadores y...
La medicación crítica para la enfermedad de Fabry se agrega al programa de medicamentos...
Galafold puede evitar que los pacientes con enfermedad de Fabry se enfrenten a una muerte prematura.
PLX-200 para la enfermedad de Krabbe obtiene la designación de fármaco huérfano
Estados Unidos:
En los Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras o crónicas....
Comienza inscripción para ensayo de fase 3 de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Estados Unidos:
Según una historia de MarketWatch, la empresa de biotecnología Cyclo Therapeutics anunció que ha procedido con la inscripción para su ensayo clínico de...
Mejores prácticas sobre intercambio o remplazo de medicamento para Gaucher
Remplazo y seguimiento. Mejores prácticas para la enfermedad de Gaucher.
Un documento con consenso. Publicado en octubre de 2023.
Preparado por el Grupo de Trabajo Internacional...
