Gaucher: concientización, diagnóstico precoz y acceso temprano al tratamiento
Manuel Andrade, pediatra intensivista, asesor médico de enfermedades raras de Sanofi Genzyme, ha explicado a REDACCIÓN MÉDICA que la enfermedad de Gaucher es uno de los miles de padecimientos raros que existen en el mundo.
Beneficios de la infusión en casa para pacientes con enfermedades lisosomales
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FDA otorga el estatus de fármaco huérfano a la terapia génica M6P
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a dos terapias genéticas que M6P Therapeutics...
Por qué los biosimilares no son genéricos
La charla la impartió el Dr. Gilberto Castañeda Hernández, amigo y aliado del Proyecto Pide un Deseo México, en una reunión con la IFPMA...
El tratamiento experimental para el síndrome de Sanfilippo tipo B obtiene la designación de...
Esta terapia está en desarrollo como tratamiento para la mucopolisacaridosis IIIB, también conocida como síndrome de Sanfilippo. ABO-101 es una terapia génica mediada por AAV de un solo uso.
Comienza inscripción para ensayo de fase 3 de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Estados Unidos:
Según una historia de MarketWatch, la empresa de biotecnología Cyclo Therapeutics anunció que ha procedido con la inscripción para su ensayo clínico de...
La FDA otorga a Fabry Gene Therapy, FLT190, estado de medicamento huérfano
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha designado FLT190, una terapia genética en investigación para la enfermedad de Fabry,...
