Estados Unidos:

Según una historia de MarketWatch, la empresa de biotecnología Cyclo Therapeutics anunció que ha procedido con la inscripción para su ensayo clínico de fase 3. Este ensayo evaluará una formulación original de hidroxipropil beta ciclodextrina llamada Trappsol® Cyclo ™ como tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. Esta se administra por vía intravenosa. Cyclo se centra en el desarrollo de terapias innovadoras que cambian la vida.

Acerca de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C es una forma de enfermedad de almacenamiento lisosomal que se caracteriza por una deficiencia, no en una enzima, pero más típicamente en un tipo de proteína transportadora que evita que las moléculas solubles en agua se muevan dentro de una célula. Es causada por mutaciones del gen NPC1 o NPC2. Existe una gran disparidad en la gravedad y presentación de los , lo que hace que los síntomas sean un método poco confiable para el diagnóstico. Pueden aparecer en la niñez o hasta la sexta década de vida del . Dichos síntomas incluyen agrandamiento del bazo y / o hígado, ictericia, depresión severa, ataxia, epilepsia, dificultad para hablar y tragar, distonía, tono muscular deficiente, trastorno bipolar, microcefalia, pérdida progresiva de audición, demencia progresiva y psicosis. La mayoría de los tratamientos son de , pero existen algunos que pueden retrasar la progresión de la enfermedad y prolongar la vida. La esperanza de vida está relacionada con la aparición de los síntomas, y aquellos con los primeros síntomas suelen morir antes.

Sobre el juicio

Con las opciones limitadas disponibles para las personas que viven con esta enfermedad, el inicio de la inscripción para un ensayo en etapa tardía es un momento emocionante. Este ensayo evaluará específicamente una dosis de 2000 mg / kg de Trappsol Cyclo junto con el estándar de atención (SOC) versus una infusión de placebo y SOC. Este estudio espera incluir un total de 93 pacientes de diferentes edades (tanto como adultos). Se espera que este ensayo clínico dure un total de 96 semanas, con un análisis intermedio de 48 semanas.

En los EE.UU., y en los países que siguen las pautas de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (), se utilizará una escala de gravedad de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C modificada de 4 dominios para evaluar la eficacia del tratamiento. En la UE y en los países que siguen las directrices de la EMA, se utilizará una escala de gravedad de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C de cinco dominios.

Trappsol Cyclo ha obtenido la designación de huérfano en los EE.UU., y la UE, así como las designaciones de enfermedad pediátrica rara y vía rápida en los EE.UU.


James Moore

Fuente: https://patientworthy.com/2021/07/16/enrollment-begins-niemann-pick-disease-type-c-trial/