La FDA otorga a Fabry Gene Therapy, FLT190, estado de medicamento huérfano
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha designado FLT190, una terapia genética en investigación para la enfermedad de Fabry,...
FDA aprueba Nexviazyme, TRE de próxima generación para Pompe de inicio tardío
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA), ha aprobado Nexviazyme (avalglucosidase alfa), una terapia de reemplazo enzimático de próxima generación para...
Nuevos datos de eficacia y seguridad de Trappsol Cyclo disponibles para Niemann-Pick tipo C
Estados Unidos:
El 30 de julio de 2021, la compañía biofarmacéutica Cyclo Therapeutics compartió que había publicado datos nuevos y prometedores sobre la seguridad, eficacia...
Infusión en casa, una necesidad imperiosa en tiempos del COVID-19
Esta condición de infusión del tratamiento de remplazo enzimático (TRE) en casa, que salvaguardaría a nuestros enfermos, debe ser autorizada ipso facto. Los expertos...
El tratamiento potencial para la enfermedad de Niemann-Pick es una designación de medicamento huérfano...
Aparte de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, IntraBio también está priorizando el desarrollo de la serie IB1000 para la enfermedad de Sandhoff, la enfermedad de Tay-Sachs y la ataxia cerebelosa.
Infusión en casa, necesidad de vida o muerte en tiempos de COVID-19
La paradoja de vida que enfrentan los enfermos con padecimientos raros, especialmente los lisosomales, cuando su vida depende de un medicamento que se administra...
Postura de IGA sobre las medicinas no comparables
La Alianza Internacional de Gaucher (IGA, por sus siglas en inglés) ha publicado una declaración de posición sobre el uso de medicamentos no comparables...
