¿Son necesarios los tiempos de infusión de 60 minutos para las TRE de Gaucher?
Hay 3 tipos de enfermedad de Gaucher, siendo el tipo 1 el subtipo más común y que afecta en gran medida a la periferia.
La Comisión Europea autoriza la comercialización de ‘Lamzede’, de Chiesi
Sirve para tratar formas de leves a moderadas de alfa manosidosis, una enfermedad ultra rara progresiva y debilitante.
Modelos celulares para probar terapia de reemplazo de enzima en investigación
Usando diferentes modelos celulares del síndrome de Sanfilippo tipo B, los investigadores encontraron que el tiempo de exposición y la dosis afectan significativamente la captación celular de BMN 250, una terapia de reemplazo de enzimas en investigación, y el aclaramiento de las moléculas de azúcar llamadas sulfato de heparán.
Estudio: Odiparcil muestra resultados positivos en el tratamiento de mucopolisacaridosis tipo VI
Inventiva ha completado recientemente la Fase IIa de su ensayo clínico de odiparcilo, un medicamento hecho para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI).
Se necesitan terapias alternativas para pacientes que responden mal a la terapia de reemplazo...
Un estudio de caso de dos primos con enfermedad de Fabry que comenzaron a producir altos niveles de anticuerpos neutralizantes después de la terapia...
Moléculas de ARN recién encontradas pueden ser biomarcadores para progresión de la enfermedad
Cracovia, Polonia:
Un conjunto de pequeñas moléculas llamadas microARN (miARN), encontradas en un estudio reciente, muestran potencial como biomarcadores y como dianas terapéuticas de la...
Cuatro nuevas mutaciones de la enfermedad de Gaucher encontradas en pacientes indios
Un nuevo estudio informa sobre el espectro de mutaciones presentes en pacientes con enfermedad de Gaucher en la India, identificando cuatro mutaciones previamente desconocidas y sugiriendo cuáles podrían ser las más frecuentes en esa población.
