Enfermedad de Gaucher y terapia génica: enfoques y progreso de la investigación
Historia de la National Gaucher Foundation, el uso de la terapia génica para tratar la enfermedad de Gaucher ha estado flotando en la teoría...
La prueba de datos conceptuales destaca la viabilidad de la terapia génica para la...
Los datos mostraron que los vectores de Homology podían atravesar varias células y tejidos del sistema nervioso sin problemas después de la inyección intravenosa.
Gaucher podría estar asociada a raros tipos de cáncer sangre
La enfermedad de Gaucher puede predisponer a los pacientes a tipos raros de cáncer de sangre, y los médicos deben estar atentos al desarrollo de estos tumores malignos, sugiere un informe de caso.
Dos proteínas proinflamatorias pueden ser biomarcadores de Gaucher tipo 1
Cracovia, Polonia:
Estudio pequeño sugirió que las personas con enfermedad de Gaucher tipo 1 tienen niveles sanguíneos más altos de dos proteínas proinflamatorias que las...
Ultragenyx anuncia la presentación y aprobación de nuevo tratamiento para ER
Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401, una terapia génica para...
Período completo del estudio en fase III para tratamiento de Fabry
Protalix BioTherapeutics ha completado recientemente la parte de tratamiento de su ensayo BRIGHT de fase III, que investiga PRX-102 como tratamiento para la enfermedad...
Los investigadores no logran encontrar una cura para MPS a través de la edición...
The Daily News publicó recientemente un anuncio de investigadores de Sangamo Therapeutics que muestra los resultados de su primer ensayo en humanos para tratar dos trastornos genéticos raros a través de la tecnología de edición de genes.
