AVROBIO proporciona actualizaciones sobre sus programas de enfermedad de Fabry y cistinosis
Historia de Financial Buzz, la compañía de terapia génica AVROBIO presentó recientemente datos actualizados el 10 de febrero de 2020 en el 16º Simposio...
Inventiva presentará resultados del ensayo sobre enfermedad de Maroteaux-Lamy en próxima conferencia
Europa:
Historia de globenewswire.com, la compañía Biofarmacéutica Inventiva presentará los hallazgos de un reciente ensayo clínico de fase IIa en el próximo 16º WorldSymposium ™...
ERT vs. SRT: ¿cuál sería más eficaz para la enfermedad de Fabry?
Opciones de tratamiento alternativas, como la terapia de reducción de sustrato (SRT), están mostrando resultados alentadores en ensayos clínicos.
Niños de CHOC reciben $ 8 millones para desarrollar terapias de próxima generación para...
Este regalo increíblemente generoso de la Foundation of Caring ayudará a acelerar nuestro trabajo para desbloquear los desafíos de Pompe y otros trastornos de almacenamiento lisosómico, avanzando nuestra visión para desarrollar curas permanentes para pacientes con estas afecciones
El fondo de asistencia de EE.UU. ahora incluye la enfermedad de Pompe
El programa ayuda con los copagos relacionados con el tratamiento, las primas del seguro médico y los gastos médicos incidentales relacionados con el trastorno metabólico que afecta a aproximadamente uno de cada 40,000 residentes de los EE. UU.
Cuidado cardíaco en la enfermedad de Fabry
La enfermedad cardíaca es común en pacientes con enfermedad de Fabry, y aquellos con la enfermedad deben estar atentos a tomar medidas para optimizar su atención cardíaca.
Paciente Gaucher tipo 2 recibe terapia génica PR001 bajo solicitud de uso compasivo
Un paciente con enfermedad de Gaucher tipo 2 recibió tratamiento con Prevail Therapeutics®, terapia genética de investigación PR001 bajo un programa de uso compasivo, dijo la compañía.