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sábado 4 mayo 2024
Cistinosis, enfermedad de Fabry, AVROBIO

AVROBIO proporciona actualizaciones sobre sus programas de enfermedad de Fabry y cistinosis

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Historia de Financial Buzz, la compañía de terapia génica AVROBIO presentó recientemente datos actualizados el 10 de febrero de 2020 en el 16º Simposio...
mucopolisacaridosis tipo 6, ensayo odiparcilo

Inventiva presentará resultados del ensayo sobre enfermedad de Maroteaux-Lamy en próxima conferencia

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Europa: Historia de globenewswire.com, la compañía Biofarmacéutica Inventiva presentará los hallazgos de un reciente ensayo clínico de fase IIa en el próximo 16º WorldSymposium ™...
terapia de reducción de sustrato

ERT vs. SRT: ¿cuál sería más eficaz para la enfermedad de Fabry?

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Opciones de tratamiento alternativas, como la terapia de reducción de sustrato (SRT), están mostrando resultados alentadores en ensayos clínicos.
Sanofi, investigación, enfermedad de Niemann-Pick tipo A

Niños de CHOC reciben $ 8 millones para desarrollar terapias de próxima generación para...

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Este regalo increíblemente generoso de la Foundation of Caring ayudará a acelerar nuestro trabajo para desbloquear los desafíos de Pompe y otros trastornos de almacenamiento lisosómico, avanzando nuestra visión para desarrollar curas permanentes para pacientes con estas afecciones
enfermedad de Pompe, fondo de asistencia

El fondo de asistencia de EE.UU. ahora incluye la enfermedad de Pompe

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El programa ayuda con los copagos relacionados con el tratamiento, las primas del seguro médico y los gastos médicos incidentales relacionados con el trastorno metabólico que afecta a aproximadamente uno de cada 40,000 residentes de los EE. UU.
enfermedad de fabry, enfermedad cardíaca

Cuidado cardíaco en la enfermedad de Fabry

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La enfermedad cardíaca es común en pacientes con enfermedad de Fabry, y aquellos con la enfermedad deben estar atentos a tomar medidas para optimizar su atención cardíaca.
enfermedad de Gaucher tipo 1, terapia génica AVR-RD-0

Paciente Gaucher tipo 2 recibe terapia génica PR001 bajo solicitud de uso compasivo

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Un paciente con enfermedad de Gaucher tipo 2 recibió tratamiento con Prevail Therapeutics®, terapia genética de investigación PR001 bajo un programa de uso compasivo, dijo la compañía.