Reunión de desarrollo de fármacos enfocada pacientes con Pompe de la Asociación de distrofia...
Las reuniones de PFDD son una oportunidad crítica que permitirá a los miembros de la comunidad de pacientes de la enfermedad de Pompe expresar sus preocupaciones a la FDA y otras partes relevantes sobre el tema del tratamiento de la enfermedad.
Lidiando con anormalidades de sudoración cuando tienes enfermedad de Fabry
Las anormalidades de sudoración como la anhidrosis (disminución de la sudoración) y la hiperhidrosis (sudoración excesiva) se encuentran entre los muchos síntomas de la enfermedad de Fabry. Aquí hay algunos consejos sobre cómo manejar estos problemas de sudoración.
¿Puede implante cerebral tratar demencia causada por síndrome de Sanfilippo?
En el ensayo participaron otros 22 pacientes con la enfermedad que fueron tratados con un chip implantado en el cerebro. Este chip puede liberar la enzima que falta en pacientes con síndrome de Sanfilippo.
Cuidar su corazón cuando tiene la enfermedad de Pompe
Todos los pacientes con enfermedad de Pompe tienen síntomas relacionados con el corazón, pero el riesgo de insuficiencia cardíaca es mayor en el tipo clásico de inicio infantil.
Trastornos de la mucopolisacaridosis en Austria y la UE
En general, la comunidad de MPS en Austria es fuerte, pero todavía hay trabajo por hacer tanto allí como en toda la UE, particularmente en países que carecen de recursos para enfermedades raras.
Allievex continuará con programa clínico de BioMarin
Allievex ha obtenido una licencia mundial exclusiva para tralesinidasa alfa de BioMarin, y asumirá todas las obligaciones financieras asociadas con el desarrollo y comercialización de la terapia, y gestionará todos los estudios en el programa clínico, que continuarán sin interrupciones.
Lidiando con las crisis de Fabry
Las crisis de Fabry pueden ser tan debilitantes que los pacientes pueden necesitar correr a una sala de emergencias para aliviar el dolor.
