Los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener pronto otra opción de tratamiento, según un comunicado de prensa publicado en BioSpace. Protalix Biotherapeutics y Chiesi Global Rare Diseases han proporcionado una actualización sobre los procedimientos regulatorios de su tratamiento, PRX-102. Esta actualización se refiere a una reunión de Tipo A con la FDA que se celebró el 9 de septiembre de 2021.
Actualizaciones en PRX-102
Protalix y Chiesi recibieron recientemente las actas de su reunión de Tipo A con la FDA, y estas actas incluían información sobre la Carta de respuesta completa (CRL) recibida con respecto a la Solicitud de licencia de biológicos (BLA) presentada para PRX-102. Esta información fue positiva, especialmente porque describe un camino potencial para volver a presentar una BLA.
La información contenida en el acta de la reunión incluye:
- Discusión de la reunión
- Comentarios preliminares
- Paquete de datos planificados que irá junto con el BLA reenviado
Ambas empresas están entusiasmadas con el contenido de su reunión Tipo A, ya que su paquete de datos debería allanar el camino hacia la aprobación tradicional del PRX-102. Parte de este paquete es el ensayo fase III BALANCE, específicamente los últimos dos años de análisis. Estos datos, junto con el panorama regulatorio nuevo y en evolución, apuntan a la aprobación posterior de este tratamiento de la enfermedad de Fabry.
Además, los pacientes europeos con enfermedad de Fabry también pueden tener acceso a este tratamiento pronto. Protalix y Chiesi se reunieron con el Relator y Co-Relator de la EMA la semana pasada, quienes apoyaron la presentación de una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA). En respuesta, las dos compañías planean presentar un MAA en el primer trimestre de 2022.
Acerca de la enfermedad de Fabry
La enfermedad de Fabry es un trastorno de almacenamiento lisosómico que se produce cuando la globotriaosilceramida, un tipo de grasa, se acumula en las células. Por lo general, afecta a los hombres. Esta acumulación puede afectar a múltiples órganos en todo el cuerpo, pero generalmente afecta los riñones y el corazón. Como la acumulación suele comenzar en la niñez, los síntomas empeorarán a medida que se envejece. Estos síntomas incluyen dolor en las manos y los pies, visión opaca y nublada, incapacidad para sudar, grupos de manchas rojas en la piel, tinnitus, pérdida de audición y problemas gastrointestinales. Los ataques cardíacos, los accidentes cerebrovasculares y el daño renal agudo pueden ser complicaciones. Esta enfermedad generalmente se diagnostica después del nacimiento, ya que se detecta en los exámenes de detección del recién nacido. Los tratamientos son sintomáticos.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2021/10/13/update-prx-102-for-fabry-disease/
