Los pacientes de Gaucher no tienen mayor riesgo de COVID-19
Las personas con la enfermedad de Gaucher no tienen un mayor riesgo de padecer una enfermedad grave si se infectan con el SARS-CoV-2, el...
La FDA aprueba FBX-101 IND para la enfermedad de Krabbe
Durante el proceso de desarrollo de medicamentos, los fabricantes de medicamentos deben buscar una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND), que permite que...
La FDA extiende fecha de revisión hasta abril para la aprobación de PRX-102 en...
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) extendió la fecha de revisión en tres meses, hasta la primavera de 2021, para...
El trasplante de células madre trata la afectación pulmonar en pacientes jóvenes
Un trasplante de médula ósea redujo con éxito la afectación pulmonar grave que se desarrolló en un niño de 5 años con enfermedad de...
Enfermedad de Pompe y sueño
La enfermedad de Pompe es un trastorno genético neuromuscular progresivo y poco común que se caracteriza por daño y debilidad muscular. Son frecuentes la...
Terapia génica AVR-RD-02 reduce biomarcadores de Gaucher en primer paciente dosificado
Una sola infusión de AVR-RD-02, la terapia génica experimental de Avrobio para la enfermedad de Gaucher tipo 1, pudo reducir los niveles de dos...
Avalglucosidase Alfa, terapia de reemplazo enzimático de próxima generación para Pompe, bajo revisión prioritaria...
Europa:
La solicitud de Sanofi Genzyme solicitando la aprobación de la Avalglucosidasa Alfa, una terapia de reemplazo de enzimas en investigación (TRE) para la enfermedad...
