takeda y JCR Pharmaceuticals anunciaron un acuerdo de licencia y colaboración exclusiva con enfoque geográfico para comercializar JR -141 (DCI: pabinafusp alfa), una proteína de fusión recombinante de próxima generación en investigación de un anticuerpo contra el receptor de transferrina humano y la enzima iduronato-2-sulfatasa (IDS) para el tratamiento del síndrome de Hunter (también conocido como mucopolisacaridosis tipo II o mps II).
El síndrome de Hunter es causado por una deficiencia de IDS y se manifiesta de diferentes formas. JR-141, aplicado con J-Brain Cargo, la tecnología patentada de barrera hematoencefálica (BBB) de JCR, está diseñada para transportar la enzima terapéutica a través de la BBB para llegar directamente al cerebro y abordar las manifestaciones somáticas y neuronopáticas de la enfermedad que puede conducir a un deterioro cognitivo progresivo.
Según los términos del acuerdo, Takeda comercializará exclusivamente JR-141 fuera de los Estados Unidos, incluidos Canadá, Europa y otras regiones (excluyendo Japón y algunos otros países de Asia-Pacífico).
JCR recibirá un pago por adelantado que no fue revelado y será elegible para hitos comerciales y de desarrollo, así como regalías sobre ventas potenciales, informaron las compañías. El objetivo es llevar rápidamente la terapia a los pacientes tras la finalización de un ensayo global de última etapa realizado por JCR.
Izcargo, conocido por su nombre de investigación JR-141 y en Japón bajo la designación Sakigake es un hito clave en la expansión global de JCR Pharmaceuticals. Obtuvo la designación Fast Track de la FDA de los EE.UU., en febrero de este año.
“Nuestra misión es brindar opciones de tratamiento transformador lo antes posible a pacientes con trastornos de almacenamiento lisosómico (LSD) con síntomas del sistema nervioso central, como el síndrome de Hunter. JR-141 es el primer biofármaco aprobado en Japón que penetra la barrera hematoencefálica. Espero que podamos lograr esta misión a través de nuestra asociación con Takeda para ofrecer una nueva opción de tratamiento a los pacientes de Hunter en todo el mundo lo más rápido posible«, dijo Shin Ashida, presidente, presidente de JCR.
