La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) extendió la fecha de revisión en tres meses, hasta la primavera de 2021, para una solicitud de licencia de biológicos (BLA) que busca la aprobación acelerada de PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) para tratar adultos con enfermedad de Fabry.
Protalix BioTherapeutics y Chiesi Global Rare Diseases, que están desarrollando la terapia de reemplazo de enzimas en investigación, presentaron el BLA en mayo de 2020 a través del programa de vía de aprobación acelerada de la FDA. Ese programa permite que los medicamentos que abordan una necesidad no satisfecha obtengan rápidamente una aprobación condicional si muestran beneficios en los ensayos clínicos.
La fecha de revisión del PRX-102, que se había fijado previamente para el 27 de enero de 2021, ahora será el 27 de abril.
En particular, la FDA ya había otorgado la designación de revisión prioritaria al PRX-102 e indicó que actualmente no planea celebrar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud.
La enfermedad de Fabry es causada por un defecto en el gen GLA, lo que resulta en la falta de una alfa-galactosidasa A funcional, una enzima responsable de descomponer algunos tipos de moléculas de grasa que pueden acumularse en varias células en todo el cuerpo. La acumulación de estas moléculas de grasa provoca los signos y síntomas clínicos progresivos asociados con la enfermedad.
PRX-102 es una versión estabilizada de una forma artificial (recombinante) de alfa-galactosidasa A que puede compensar la falta de la enzima natural. Fabricado con la plataforma ProCellEx a base de plantas de Protalix, se ha modificado químicamente para durar más en el cuerpo, lo que significa que requiere infusiones menos frecuentes que las terapias de reemplazo de enzimas existentes.
La presentación de BLA incluyó un conjunto completo de datos preclínicos, clínicos y de fabricación compilados a partir del ensayo clínico de fase 1/2 completado de Protalix de PRX-102 (NCT01678898) y su estudio de extensión (NCT01769001). En la extensión, los 18 participantes recibieron inyecciones de PRX-102 cada dos semanas.
Los resultados mostraron que PRX-002 se mantuvo activo en la sangre de los participantes, disminuyendo los niveles de biomarcadores de la enfermedad, mejorando la función renal y retardando la progresión de la enfermedad.
También se incluyeron en la presentación de BLA datos del estudio BRIDGE (NCT03018730), que evaluó la seguridad y eficacia de PRX-102 en pacientes tratados previamente con Replagal (agalsidasa alfa), otra terapia de reemplazo enzimático. Los datos de seguridad de los ensayos en curso en los que los pacientes reciben una dosis de PRX-102 de 1 mg / kg cada dos semanas también se enviaron a la FDA.
Entre estos ensayos en curso se encuentran un estudio de extensión (NCT01981720) para pacientes que completaron con éxito el tratamiento en el estudio de fase 1/2 anterior y su extensión, y el estudio BALANCE (NCT02795676), que está evaluando la efectividad de PRX-102 en pacientes con Fabry anteriormente tratados con Fabrazyme (agalsidasa beta). Fabrazyme, también una terapia de reemplazo, fue la primera desarrollada específicamente para la enfermedad de Fabry.
Diana Campelo Delgado
