Consejos para cuidadores de la enfermedad de Pompe
Las enfermedades genéticas raras como la enfermedad de Pompe son difíciles de tratar, no solo para el paciente, sino también para los cuidadores. Aquí...
Ambroxol Plus ERT, podría detener la progresión neurológica en Gaucher
Se descubrió que el tratamiento oral con ambroxol, una terapia de chaperona en investigación, más la terapia de reemplazo enzimático (ERT) era segura durante un curso de 4.5 años, y ayudó a restaurar parcialmente la actividad de glucocerebrosida en personas con formas neuropáticas de la enfermedad de Gaucher (GD), un pequeño ensayo sugiere.
AVROBIO proporciona actualizaciones sobre sus programas de enfermedad de Fabry y cistinosis
Historia de Financial Buzz, la compañía de terapia génica AVROBIO presentó recientemente datos actualizados el 10 de febrero de 2020 en el 16º Simposio...
Lysogene, Weizmann Institute se unen en terapia génica para Gaucher neuropático
Lysogene ha firmado un acuerdo de investigación colaborativo con Yeda Research and Development, una rama comercial del Instituto de Ciencia Weizmann, para desarrollar una...
El nuevo modelo de ratón de Pompe muestra potencial en nueva terapia genética
Los científicos han creado un nuevo modelo de ratón de la enfermedad de Pompe que muestra las graves deficiencias respiratorias que experimentan muchos pacientes,...
FDA otorga el estatus de fármaco huérfano a la terapia génica M6P
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a dos terapias genéticas que M6P Therapeutics...
Explicando la enfermedad de Pompe a los médicos de mi hijo
Tener una enfermedad rara puede sentirse aislado. Muchas personas ni siquiera han oído hablar de su afección, y mucho menos saben algo al respecto....
