Avrobio pausa la dosificación en la fase 1/2 de prueba de terapia génica para...
Debido al brote actual de COVID-19, Avrobio anunció que ha pausado la dosificación de nuevos pacientes en ensayos clínicos de sus candidatos a terapia...
La ecografía puede ayudar a evaluar la disfunción del diafragma en pacientes con EPOC
Un estudio sugiere que la ecografía podría ayudar a evaluar el diafragma y la función respiratoria en personas con enfermedad de Pompe de aparición...
FLT190 otorgó el estatus de medicamento huérfano en Europa como terapia génica potencial para...
Europa:
El candidato a terapia génica FLT190, diseñado para aumentar los niveles sanguíneos de la enzima alfa-GAL A, que se ve afectada en la enfermedad...
Un estudio halla que las anomalías comunes de anticuerpos en Gaucher no están relacionadas...
Aunque es común en pacientes con enfermedad de Gaucher, las anormalidades de anticuerpos no están asociadas con la gravedad de la enfermedad, informa un...
Comunicación desde Ultragenyx COVID 19
A medida que la pandemia actual de COVID-19 continúa evolucionando, nos gustaría brindarle actualizaciones importantes. Nuestra principal prioridad es la salud y seguridad de...
Un estudio dice que Cerdelga conduce a beneficios sostenidos en pacientes con Gaucher tipo...
Portugal:
Un estudio de seis años en cinco pacientes, el tratamiento a largo plazo con Cerdelga (eliglustat) disminuye y estabiliza de manera segura y constante...
Sanofi está avanzando en la investigación de la enfermedad de almacenamiento lisosomal
Sanofi
Se estima que hay 350 millones de pacientes con enfermedades raras en todo el mundo. Muchas afecciones aún no tienen tratamientos. Sin embargo, hay...
