Debido al brote actual de COVID-19, Avrobio anunció que ha pausado la dosificación de nuevos pacientes en ensayos clínicos de sus candidatos a terapia génica, incluido un estudio de fase 1/2 que prueba AVR-RD-02 en personas con enfermedad de Gaucher tipo 1.
El primer paciente de Gaucher de este ensayo está inscrito y se ha sometido a una extracción de sangre. La compañía espera tratar a esta persona antes o en junio, pero el sitio de prueba tiene la última palabra. La dosificación en otros pacientes puede comenzar en la segunda mitad de este año, dice Avrobio.
Avrobio está avanzando en la identificación de pacientes interesados en participar en todos sus ensayos en curso. Sus actividades de fabricación no se ven afectadas por la pandemia.
«Nuestra primera prioridad durante este tiempo sin precedentes es la salud de nuestros empleados, nuestros pacientes y sus comunidades, y los empleados de nuestros sitios clínicos, socios y proveedores», dijo Geoff MacKay, presidente y CEO de Avrobio, en un comunicado de prensa.
«Continuamos apoyando los esfuerzos de identificación de pacientes en nuestros ensayos clínicos en Canadá, Australia y Estados Unidos», agregó MacKay. «A medida que la comunidad sanitaria mundial responde al aumento de los casos de COVID-19, muchos hospitales, incluidos nuestros centros clínicos, han interrumpido temporalmente los procedimientos médicos electivos, que incluyen la dosificación de nuevos pacientes en ensayos clínicos».
Avrobio ha movido sus operaciones principalmente en línea o interacción virtual, de acuerdo con las recomendaciones de las autoridades de salud. Se ha hecho una excepción para el trabajo de laboratorio esencial, que se realiza bajo medidas de seguridad adicionales.
MacKay agregó que su compañía continúa monitoreando «esta situación en rápida evolución» por su impacto potencial tanto en nuestros programas de ensayos clínicos como en el negocio en general «.
Las personas con Gaucher tienen un gen GBA defectuoso, que afecta la actividad de la enzima beta-glucocerebrosidasa (GCasa) y conduce a la acumulación de un lípido (grasa) llamado glucocerebrosida en las células.
AVR-RD-02 está diseñado para retrasar, o incluso revertir, la progresión de la enfermedad, incluida la enfermedad de Parkinson relacionada con GBA, que es común en pacientes con diabetes tipo 1. Utiliza la plataforma de plato de Avrobio y un vector lentiviral inofensivo para entregar una copia funcional de GBA a las células madre hematopoyéticas (precursores de células sanguíneas) de los pacientes, cultivadas en una placa de laboratorio. Las células modificadas se reintroducen luego a los pacientes, con el objetivo de restaurar la producción y actividad de GCasa.
El ensayo de Fase 1/2 (NCT04145037), llamado GAU-201, está estudiando la seguridad y la eficacia de AVR-RD-02 en ocho a 16 pacientes de 16 a 35 años, incluidos aquellos que no han recibido ningún tratamiento previo y aquellos con enzimas terapia de reemplazo.
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) designó al AVR ‑ RD ‑ 02 como un medicamento huérfano en 2019, calificando a Avrobio para varios incentivos destinados a respaldar los ensayos clínicos del AVR ‑ RD ‑ 02 y, si se aprueba, la comercialización de la terapia.
Además de Gaucher, la compañía tiene programas de prueba de terapia génica en curso en la enfermedad de Fabry y la cistinosis. Similar al estudio en Gaucher, la identificación del paciente continúa en estos dos programas. También se espera que la recopilación de datos continúe, aunque el tiempo podría verse afectado.
Avrobio creó un equipo interno de respuesta COVID-19 el mes pasado para monitorear y recomendar respuestas a la evolución de la situación. La compañía espera proporcionar una nueva actualización el próximo mes. No espera que el brote tenga un impacto significativo en el trabajo regulatorio, de investigación o preclínico.
Mary Chapman
