La terapia génica AVR-RD-01 obtiene el estatus de fármaco huérfano en la UE
La Comisión Europea ha otorgado la designación de fármaco huérfano a la terapia génica en investigación AVR-RD-01 de Avrobio para el tratamiento de la...
El nuevo candidato a terapia génica HMI-203 podría tratar el síndrome de Hunter
Estados Unidos:
A finales de octubre de 2020, Homology Medicines ("Homology") anunció el desarrollo de un nuevo programa de terapia génica para tratar a pacientes...
Bayer adquiere AskBio y su programa de terapia genética para la enfermedad de Pompe
Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez...
El nuevo modelo de ratón de Pompe muestra potencial en nueva terapia genética
Los científicos han creado un nuevo modelo de ratón de la enfermedad de Pompe que muestra las graves deficiencias respiratorias que experimentan muchos pacientes,...
La respuesta inmune neuronopática de Gaucher podría proteger al cerebro de infecciones
La enfermedad neuropática de Gaucher, induce una respuesta inmune que protege contra las infecciones virales en el cerebro, según un estudio preliminar en animales.
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La terapia genética experimental para gangliosidosis GM1 recibe designación de enfermedad pediátrica rara
Historia de BioSpace, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la...
IB1001 eficaz para el tratamiento de Niemann-Pick tipo C
Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, muestran que la terapia es...
