La terapia genética recibe designación de enfermedad pediátrica rara para enfermedad de Sandhoff y...
Estados Unidos:
Historia de GlobeNewswire, la compañía de terapia génica Axovant Gene Therapies Ltd., anunció recientemente que su terapia génica AXO-AAV-GM2 recibió la designación de...
Terapia AVR-RD-02 para Gaucher tipo 1 obtiene estatus de fármaco huérfano en la UE
Estados Unidos:
Una terapia génica experimental conocida como AVR-RD-02 ha recibido la designación de fármaco huérfano de la Comisión Europea para el tratamiento de la...
La terapia de reducción de sustrato para Gaucher neuronopático muestra eficacia
Un candidato a terapia de reducción de sustrato (SRT) conocido como Genz-667161 redujo efectivamente la acumulación de glucocerebrósido en el cerebro, mejoró la supervivencia...
El programa de terapia genética experimental para el síndrome de Hunter (MPS II) comienza...
Estados Unidos:
Historia de PR Newswire, la empresa de biotecnología REGENXBIO Inc. anunció recientemente planes para expandir su programa de desarrollo RGX-121. RGX-121 se está...
American Kidney Fund y Sanofi Genzyme se asocian para nueva campaña contra la enfermedad...
Estados Unidos:
Comunicado de prensa del American Kidney Fund (AKF), la organización, que se dedica a combatir la enfermedad renal, se ha asociado con la...
Los desafíos de la educación a hijos con enfermedad de Fabry
¿Cuál es mi trabajo como padre?
Al pensar en esta pregunta, se me ocurrieron algunas respuestas, pero no es una lista exhaustiva. Debo proteger, guiar,...
Diagnóstico genético preimplantacional para la enfermedad de Fabry
Si usted o su pareja tienen antecedentes familiares de enfermedad de Fabry, es posible que desee reducir el riesgo de transmitir la enfermedad a...
