Bayer llegó a un acuerdo para adquirir Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), incluido su programa clínico de ACT-101, una terapia genética experimental de una sola vez para la enfermedad de pompe de aparición tardía.
AskBio, que seguirá siendo una entidad independiente, tiene una cartera que comprende terapias génicas en etapa temprana y clínica para tratar enfermedades neuromusculares, neurológicas, cardiovasculares y metabólicas.
«Como líder emergente en el campo de las terapias génicas que avanza rápidamente, la experiencia y la cartera de AskBio nos respaldan en el establecimiento de opciones de tratamiento altamente innovadoras para los pacientes y fortalecen aún más nuestra cartera», Stefan Oelrich, miembro del consejo de administración de Bayer y presidente de Bayer. división farmacéutica, dijo en un comunicado de prensa.
«Queremos ayudar a los pacientes cuyas necesidades médicas aún no se satisfacen con las opciones de tratamiento actuales y estamos deseando trabajar junto con el equipo de AskBio», agregó Oelrich.
Sheila Mikhail, directora ejecutiva y cofundadora de AskBio, dijo que con el alcance mundial y la experiencia en desarrollo de terapias de Bayer, la conservación de la independencia de AskBio y el compromiso de ambas empresas con los pacientes, “están posicionadas para proporcionar un desarrollo acelerado de terapias genéticas para tratar a más pacientes quién puede beneficiarse de ellos».
Al adquirir todos los derechos sobre la plataforma de terapia génica de AskBio, Bayer “avanza significativamente en el establecimiento de una plataforma de terapia celular y génica que puede estar a la vanguardia de la ciencia, contribuyendo a prevenir o incluso curar enfermedades causadas por defectos genéticos y a impulsar aún más el crecimiento de la empresa en el futuro”, dijo Werner Baumann, CEO de Bayer.
Según los términos del acuerdo, AskBio recibirá un pago por adelantado de $ 2 mil millones de Bayer y hasta $ 2 mil millones al alcanzar los hitos de desarrollo. Se espera que alrededor del 75% de los pagos por hitos potenciales basados en el éxito vencen durante los próximos cinco años.
Los principales programas de investigación de AskBio, centrados en la enfermedad de Pompe, la enfermedad de Parkinson y la insuficiencia cardíaca, se encuentran en las primeras fases de desarrollo clínico.
ACT-101 (también conocido como ACTUS-101) es una terapia genética en investigación desarrollada por Actus Therapeutics, miembro de AskBio, para el tratamiento de la enfermedad de Pompe. Se dirige a la causa subyacente del trastorno mediante el uso de un virus adenoasociado (AAV) modificado e inofensivo para administrar una copia sana del gen GAA, que está mutado en los pacientes de Pompe.
El gen GAA proporciona instrucciones para producir ácido-alfa-glucosidasa (GAA), una enzima involucrada en la descomposición de una gran molécula de azúcar, llamada glucógeno, que se utiliza para el almacenamiento de energía. La deficiencia de GAA provoca una acumulación tóxica de glucógeno en múltiples tejidos, que afecta principalmente a los músculos cardíaco, respiratorio y esquelético, así como al sistema nervioso central (médula espinal y cerebro).
ACT-101, administrado a través de una única inyección directamente en el torrente sanguíneo, se dirige específicamente al hígado para promover la producción de GAA.
Un ensayo clínico de fase 1/2 (NCT03533673) está evaluando la seguridad y la eficacia preliminar de la terapia en hasta ocho adultos con enfermedad de Pompe de inicio tardío.
Los participantes, reclutados en la Universidad de Duke en Carolina del Norte, serán asignados al azar para recibir una de las dos dosis de ACT-101, junto con su actual terapia de reemplazo de enzimas (tre), el único tratamiento aprobado por Pompe hasta la fecha.
El primer participante recibió la dosis en 2019. Dependiendo de los resultados disponibles, los pacientes pueden suspender la TRE.
El objetivo principal del ensayo es evaluar la seguridad de ACT-101, mientras que los objetivos secundarios incluyen medir los niveles de actividad de GAA en el músculo y la sangre, la respuesta inmune contra GAA y cambios en la función motora y pulmonar, así como en la calidad de vida.
ACTUS-101 recibió la designación de vía rápida de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU., para el tratamiento de la enfermedad de Pompe. Esta designación está destinada a acelerar el desarrollo clínico de la terapia, la revisión regulatoria y la entrada al mercado una vez aprobada.
A principios de este año, AskBio lanzó AskFirst, un programa de colaboración diseñado para mantener informados a los pacientes y las familias sobre la investigación de la terapia genética de la compañía y las posibles curas para afecciones como la enfermedad de Pompe, y para apoyar a los inscritos en ensayos clínicos.
Marta Figueiredo
