Existe un medicamento para MPS-VII o síndrome de Sly
Pero antes que el medicamento, el diagnóstico debe confirmarse certeramente. Ya que la MPS tipo VII (MPS-VII) o síndrome de Sly no se puede...
Postura de IGA sobre las medicinas no comparables
La Alianza Internacional de Gaucher (IGA, por sus siglas en inglés) ha publicado una declaración de posición sobre el uso de medicamentos no comparables...
La terapia génica AVR-RD-01 obtiene el estatus de fármaco huérfano en la UE
La Comisión Europea ha otorgado la designación de fármaco huérfano a la terapia génica en investigación AVR-RD-01 de Avrobio para el tratamiento de la...
Los desafíos del tratamiento de enfermedades raras
En un artículo publicado por SciTech Europa, la profesora Susanne Gerit Kircher de la Universidad Médica de Viena analiza algunas de las dificultades experimentadas...
El ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Krabbe comenzará este año
Estados Unidos:
Passage Bio ha anunciado recientemente que la Comisión Europea ha concedido la designación de fármaco huérfano para el PBKR03, una terapia génica para...
Beneficios de la infusión en casa, dice Tany Collin-Histead
Nuestra querida amiga Tanya Collin-Histead, miembro senior y pasada presidenta de la Alianza Internacional Gaucher (IGA, por sus siglas en inglés), nos explica los...
Infusión en casa, una necesidad imperiosa en tiempos del COVID-19
Esta condición de infusión del tratamiento de remplazo enzimático (TRE) en casa, que salvaguardaría a nuestros enfermos, debe ser autorizada ipso facto. Los expertos...
