FLT 201 obtiene el estatus de medicamento huérfano para la enfermedad de Gaucher
En los Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar pacientes con enfermedades raras o...
Beneficios de la infusión en casa para pacientes con enfermedades lisosomales
¿Quieres saber qué es la infusión en casa para las terapias de remplazo enzimático?
¿Quieres saber por qué es más beneficioso en el...
Desarrollado un nanomedicamento más eficaz para el tratamiento de la enfermedad rara de Fabry
Se trata de uno de los logros más importantes del proyecto europeo Smart4Fabry, que termina ahora tras cuatro años de trabajo
Los resultados...
Existe un medicamento para MPS-VII o síndrome de Sly
Pero antes que el medicamento, el diagnóstico debe confirmarse certeramente. Ya que la MPS tipo VII (MPS-VII) o síndrome de Sly no se puede...
PLX-200 obtiene la designación de medicamento huérfano para las gangliosidosis GM2
Estados Unidos:
Dentro de los Estados Unidos, la FDA otorga la designación de medicamento huérfano para facilitar el desarrollo y la revisión de medicamentos o...
La comunidad de pacientes con EERR ya sabe cómo enfrentar retos: somos resiliencia
Ante la pandemia del COVID-19, la comunidad de pacientes con enfermedades raras podemos sentirnos abrumados por la inmensa cantidad de mensajes negativos, desalentadores y...
Este año comenzará un ensayo clínico de terapia génica para la gangliosidosis GM1 en...
Reino Unido:
Lysogene acaba de anunciar que la FDA aprobó su solicitud de nuevo fármaco en investigación para terapia de la gangliosidosis GM1, una enfermedad...
