La medicación crítica para la enfermedad de Fabry se agrega al programa de medicamentos...
Galafold puede evitar que los pacientes con enfermedad de Fabry se enfrenten a una muerte prematura.
El medicamento experimental MPS VI recibió una designación de enfermedad pediátrica rara
Hay varios subtipos diferentes de MPS, que afectan al cuerpo de diferentes maneras. El MPS VI, el subtipo particular al que se dirige el odiparcilo, se caracteriza por el aumento progresivo y la inflamación de varios tejidos y órganos.
La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII
La FDA determinó que Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático, es seguro y efectivo en pacientes pediátricos y adultos después de varios años de pruebas clínicas.
FDA otorga el estatus de fármaco huérfano a la terapia génica M6P
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a dos terapias genéticas que M6P Therapeutics...
Webinar sobre terapia génica para Gaucher
El Dr. Aneal Khan es el experto que más experiencia tiene con el programa de terapia génica para la enfermedad de Gaucher. Es por...
Mejores prácticas sobre intercambio o remplazo de medicamento para Gaucher
Remplazo y seguimiento. Mejores prácticas para la enfermedad de Gaucher.
Un documento con consenso. Publicado en octubre de 2023.
Preparado por el Grupo de Trabajo Internacional...
Beneficios de la infusión en casa, dice Manuel Posada
El Prof. Manuel Posada de la Paz, director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (perteneciente al ISCIII o Instituto de Salud Carlos III)...
