Reino Unido:
Lysogene acaba de anunciar que la FDA aprobó su solicitud de nuevo fármaco en investigación para terapia de la gangliosidosis GM1, una enfermedad pediátrica poco común. El tratamiento en investigación es una terapia génica llamada LYS-GM101. Es la segunda terapia génica del sistema nervioso central de la compañía que inicia un ensayo clínico global. Esta terapia es un vector viral adenoasociado.
Que sigue
Esta terapia ya recibió la designación de medicamento huérfano de la UE y la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA.
Además, Lysogene ya ha recibido la autorización de ensayo clínico de MHRA en el Reino Unido. La compañía planea comenzar su prueba global, multicéntrica, de dos etapas y de un solo brazo en la primera mitad de este año. Este ensayo incluirá a 16 pacientes que tienen gangliosidosis GM1 infantil temprana o tardía. Esta investigación tendrá una fase de seguridad y una fase de eficacia. El número de prueba es NCT04273269.
La compañía también patrocina un estudio de historia natural de la enfermedad dirigido por Casimir Trials. Este estudio recopilará videos de pacientes que viven con la enfermedad para evaluar cómo funcionan los niños con la enfermedad. El número de prueba para esta investigación es NCT04310163 si desea obtener más información.
Otras cosas en las obras
Lysogene está trabajando actualmente en terapias para algunas otras enfermedades raras. Por ejemplo, está en curso un ensayo de fase 2/3 para mps IIIA. Además, están colaborando en el desarrollo de una terapia para el síndrome del X frágil. La compañía también se está preparando para iniciar un ensayo de adaptación para la gangliosidosis GM1.
Trudy Horsting
Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/02/gene-therapy-clinical-trial-gm1-gangliosidosis-begin/
