IB1001 eficaz para el tratamiento de Niemann-Pick tipo C
Newswise, los datos de un ensayo clínico reciente que evaluó IB1001 en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, muestran que la terapia es...
FDA aprueba Nexviazyme, TRE de próxima generación para Pompe de inicio tardío
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA), ha aprobado Nexviazyme (avalglucosidase alfa), una terapia de reemplazo enzimático de próxima generación para...
Infusión en casa, una necesidad imperiosa en tiempos del COVID-19
Esta condición de infusión del tratamiento de remplazo enzimático (TRE) en casa, que salvaguardaría a nuestros enfermos, debe ser autorizada ipso facto. Los expertos...
La terapia génica AVR-RD-01 obtiene el estatus de fármaco huérfano en la UE
La Comisión Europea ha otorgado la designación de fármaco huérfano a la terapia génica en investigación AVR-RD-01 de Avrobio para el tratamiento de la...
PLX-200 para la enfermedad de Krabbe obtiene la designación de fármaco huérfano
Estados Unidos:
En los Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar enfermedades raras o crónicas....
Infusión en casa, necesidad de vida o muerte en tiempos de COVID-19
La paradoja de vida que enfrentan los enfermos con padecimientos raros, especialmente los lisosomales, cuando su vida depende de un medicamento que se administra...
Aprobaciones otorgadas para ensayo clínico LYS-GM101 para gangliosidosis GM1
Francia:
En un emocionante comunicado de prensa, la empresa de plataformas de terapia génica Lysogene anunció que había recibido la aprobación de la Agencia Reguladora...
