FLT 201 obtiene el estatus de medicamento huérfano para la enfermedad de Gaucher
En los Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar pacientes con enfermedades raras o...
La medicación crítica para la enfermedad de Fabry se agrega al programa de medicamentos...
Galafold puede evitar que los pacientes con enfermedad de Fabry se enfrenten a una muerte prematura.
Terapia genética experimental para Gaucher ha obtenido designación de medicamento huérfano
Avrobio ha anunciado recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a AVR-RD-02, un candidato experimental de terapia génica que está desarrollando la compañía como un tratamiento para la enfermedad de Gaucher
Mejores prácticas sobre intercambio o remplazo de medicamento para Gaucher
Remplazo y seguimiento. Mejores prácticas para la enfermedad de Gaucher.
Un documento con consenso. Publicado en octubre de 2023.
Preparado por el Grupo de Trabajo Internacional...
JR-171 para MPS 1 recibe estatus de medicamento huérfano de la EMA
Japón:
A finales de marzo de 2021, la empresa de productos farmacéuticos especializados JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ("JCR") compartió que su candidato a fármaco en...
Avrobio autorizado para expandir a Estados Unidos su ensayo de terapia génica para...
La aprobación de la FDA de la solicitud IND de Avrobio para AVR-RD-02 se produjo unos meses después de que la terapia génica fuera designada como un medicamento huérfano para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher.
FDA otorga el estatus de fármaco huérfano a la terapia génica M6P
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la designación de medicamento huérfano a dos terapias genéticas que M6P Therapeutics...
