El ensayo clínico del síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) continúa progresando
El ensayo ha completado la dosificación de los pacientes que pertenecen a la primera cohorte, y el primer paciente de la segunda cohorte acaba de recibir la terapia por primera vez. Abeona está comprometida con el desarrollo de terapias celulares y genéticas para una variedad de enfermedades graves.
¿Son necesarios los tiempos de infusión de 60 minutos para las TRE de Gaucher?
Hay 3 tipos de enfermedad de Gaucher, siendo el tipo 1 el subtipo más común y que afecta en gran medida a la periferia.
Desarrollo de la terapia de edición del genoma CRISPR-Cas9 personalizada para la enfermedad de...
Los investigadores que trabajan con enfermedades raras que tienen orígenes genéticos recurren cada vez más al uso de estas terapias como posibles opciones de tratamiento.
Sanofi-Genzyme y SEMI impulsan un proyecto de investigación sobre la Enfermedad de Pompe
En la actualidad, esta patología no tiene cura pero existen tratamientos para el manejo de los síntomas y la progresión de la patología.
Terapia génica MPS IIIA, ABO-102, muestra la eficacia en la actualización de prueba
Esta mañana, Abeona Therapeutics Inc. publicó datos positivos de su fase 1/2 de prueba para ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genética para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS III A).
Un paciente recibe por primera vez una terapia destinada a modificar directamente su genoma
Esta enfermedad, que afecta a diversos tejidos, está causada por la presencia de mutaciones en el gen IDS, que codifica para la enzima iduronato sulfatasa, implicada en la degradación de los glicosaminoglicanos.
El primer paciente ha sido tratado en un estudio de terapia génica para MPS...
El Estudio Empowers es un ensayo clínico de Fase 1/2 que estudiará los efectos del SB-318 en pacientes diagnosticados con MPS I.
