Prevail y Lonza unen fuerzas para desarrollar terapia génica PR001 para Gaucher tipo 2
Prevail está buscando comenzar a reclutar pacientes con Gaucher tipo 2, o neuropático pediátrico, para un ensayo de fase 1/2 de PR001 en el primer semestre de 2020.
Los problemas cardíacos son menos comunes y más leves en enfermedad de Sanfilippo
Según el defecto genético específico presentado, el MPS se puede clasificar en siete trastornos distintos que difieren según el inicio y la gravedad de los síntomas.
Lysogene anuncia objetivos para programa clínico MPS IIIA
Después de un inicio fundamental en 2019 de su programa clínico para el síndrome de Sanfilippo tipo A, Lysogene ha anunciado sus nuevos objetivos...
Ultragenyx anuncia la presentación y aprobación de nuevo tratamiento para ER
Ultragenyx anuncia la presentación y la aprobación de la FDA de una nueva solicitud de investigación de drogas para DTX401, una terapia génica para...
Eficiencia del tratamiento para Pompe mejorada por «etiqueta» molecular
Por Jodee Redmond de In the Cloud CopyLos resultados de un estudio reciente publicado en Pompe Disease News sugieren que una "etiqueta" molecular utilizada...
«Etiqueta molecular» mejora eficacia en terapia génica de Pompe
Una "etiqueta" molecular para mejorar la distribución de la proteína ácido-alfa glucosidasa (GAA) dentro de las células mejoró la eficacia de la terapia génica en un modelo de ratón de la enfermedad de Pompe, sugiere un estudio reciente.
Sociedad y cultura de la enfermedad de Tay-Sachs
La enfermedad de Tay-Sachs es una enfermedad genética que ha estado a la vanguardia de la investigación científica sobre patrones de herencia, así como...
