Primer paciente dosificado con terapia génica AVR-RD-02, para Gaucher tipo 1
Canadá:
Un primer paciente ha sido tratado en un ensayo de fase 1/2 de AVR-RD-02, la terapia genética en investigación de Avrobio para la enfermedad...
Compuesto selectivo para la enzima GBA conduce a mejores modelos de Gaucher en pez...
Según un estudio, las versiones modificadas de un compuesto que ya se utiliza en la investigación de la enfermedad de Gaucher son bloqueadores más selectivos y potentes de la enzima beta-glucosidasa clave (GBA) y se pueden usar para crear modelos de Gaucher superiores en peces cebra.
La respuesta inmune neuronopática de Gaucher podría proteger al cerebro de infecciones
La enfermedad neuropática de Gaucher, induce una respuesta inmune que protege contra las infecciones virales en el cerebro, según un estudio preliminar en animales.
Comprender...
Nueva prueba puede ayudar a seleccionar pacientes Gaucher más adecuados para terapia de chaperona
Investigadores en el Reino Unido desarrollaron un ensayo potencial que puede usarse para evaluar la efectividad y los efectos secundarios de estos compuestos directamente en las células de los pacientes.
Datos para una terapia experimental para enfermedad de Pompe estarán presentes en la próxima...
En un comunicado de prensa de Sanofi, las presentaciones de la plataforma y el póster centradas en el producto en investigación candidato avalglucosidasa alfa...
Nuevo tratamiento potencial para la enfermedad de Fabry requiere infusiones menos frecuentes
Este ensayo se creó para evaluar PRX-102 como terapia para pacientes con Fabry en comparación con el tratamiento típico con Fabrazyme. Por lo tanto, se incluyeron pacientes que fueron tratados previamente con Fabrazyme.
Eficiencia del tratamiento para Pompe mejorada por «etiqueta» molecular
Por Jodee Redmond de In the Cloud CopyLos resultados de un estudio reciente publicado en Pompe Disease News sugieren que una "etiqueta" molecular utilizada...
