Detección de mieloma múltiple y otros trastornos de células sanguíneas puede ser útil con...
La enfermedad de Gaucher no es común en personas con un grupo de trastornos llamados discrasias de células plasmáticas (PCD), que incluyen mieloma múltiple. Pero la detección de estos trastornos entre los pacientes de Gaucher podría ser útil, según una nueva investigación.
La acumulación de líquido en recién nacido podría ser un signo de Pompe de...
Investigadores de la Universidad de Michigan informan que creen ser el primer paciente con NIHF que luego fue diagnosticado con enfermedad de Pompe de inicio infantil.
Gaucher podría estar asociada a raros tipos de cáncer sangre
La enfermedad de Gaucher puede predisponer a los pacientes a tipos raros de cáncer de sangre, y los médicos deben estar atentos al desarrollo de estos tumores malignos, sugiere un informe de caso.
Inscripción completada en fase 3 BALANCE Trial de PRX-102 para tratamiento enfermedad de Fabry
"Estamos muy agradecidos con los participantes del estudio BALANCE y con nuestros investigadores por su apoyo y dedicación, y seguimos comprometidos a brindar a la comunidad de Fabry una opción de tratamiento potencialmente mejor", agregó.
Monitoreo con teléfonos celulares
El monitoreo basado en teléfonos móviles puede permitir una mejor medición de cómo la enfermedad de Gaucher afecta la vida de quienes la tienen, informa un nuevo estudio piloto.
Terapia con células madre muestra signos de eficacia en tratamiento enfermedad de Gaucher
La terapia con células madre mediante inyección intravenosa disminuyó los síntomas y la supervivencia prolongada de la enfermedad de Gaucher, informa un estudio que utiliza un modelo de ratón.
Pacientes con enfermedad de Fabry con mayor actividad residual de GLA
Casi la mitad de los pacientes con Fabry tienen mutaciones susceptibles o sensibles a Galafold (migalastat) pero muestran diferentes respuestas a la terapia, según...