Se ha completado la inscripción para un ensayo clínico de fase 3 que compara PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) con Fabrazyme (agalsidasa beta) para el tratamiento de la enfermedad de Fabry.
El ensayo BALANCE (NCT02795676) estimó la inclusión de 78 pacientes con enfermedad de Fabry con insuficiencia renal que habían sido tratados previamente con Fabrazyme de Sanofi Genzyme durante aproximadamente un año y estaban en una dosis de terapia estable durante al menos seis meses antes de ingresar al ensayo, que se está llevando a cabo en 49 sitios clínicos en todo el mundo.
BALANCE está diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad del PRX-102, así como su potencial para prevenir el deterioro de la función renal, en comparación con Fabrazyme en pacientes con Fabry de 18 a 60 años.
Los investigadores también evaluarán los cambios en la función cardíaca, el dolor y la calidad de vida, entre otros parámetros clínicos y bioquímicos.
“Estamos entusiasmados de completar la inscripción en nuestro tercer estudio de Fase III de PRX ‑ 102 para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Este logro marca un hito importante en nuestro desarrollo de PRX ‑ 102 «, dijo en un comunicado de prensa Dror Bashan, presidente y CEO de Protalix BioTherapeutics (que está desarrollando la terapia junto con Chiesi Farmaceutici).
«Estamos muy agradecidos con los participantes del estudio BALANCE y con nuestros investigadores por su apoyo y dedicación, y seguimos comprometidos a brindar a la comunidad de Fabry una opción de tratamiento potencialmente mejor», agregó.
PRX-102 es una terapia de reemplazo enzimático en investigación (ERT) que se está desarrollando para compensar la falta de enzima alfa-galactosidasa A (αGAL-A) en pacientes con Fabry. El ERT se desarrolló a partir de la plataforma ProCellEx basada en plantas de Protalix que utiliza células vegetales para producir proteínas terapéuticas, en lugar de las células de mamíferos comúnmente utilizadas que pueden plantear problemas de seguridad.
BALANCE es uno de los tres estudios de Fase 3 que actualmente exploran la seguridad y la eficacia de PRX-102. Los estudios en curso de fase 3 BRIDGE (NCT03018730) y BRIGHT (NCT03180840) también están totalmente inscritos.
Las compañías anunciaron en junio de 2019 que se estaban preparando para presentar una solicitud de licencia de productos biológicos para PRX-102 a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
La solicitud, que se presentará en el primer trimestre de 2020, se basará en los datos disponibles de los ensayos clínicos de fase 1/2 del PRX-102 y del estudio BRIDGE.
«Creemos que nuestros tres estudios, ahora totalmente inscritos, representan un programa clínico sólido para la enfermedad de Fabry, y esperamos informar sobre los resultados al finalizar los estudios», dijo Bashan.
Los resultados provisionales del estudio BALANCE han demostrado que PRX-102 fue superior a Fabrazyme en la estabilización de la función renal, y fue menos suprimido por los anticuerpos neutralizantes preexistentes.
Los datos del ensayo BRIGHT también han demostrado que la terapia de investigación fue capaz de lograr un aumento de siete veces en las concentraciones sanguíneas dentro de los 28 días posteriores a la administración en comparación con Fabrazyme.
«La pérdida progresiva de la función renal observada en pacientes con Fabry puede ser el resultado de una cobertura enzimática insuficiente combinada con la presencia de anticuerpos neutralizantes», dijo David G. Warnock, MD, profesor de medicina de la Universidad de Alabama en Birmingham.
«Dada la vida media favorable de PRX-102 y su bajo nivel de inhibición por anticuerpos neutralizantes preexistentes, existe la posibilidad de que PRX-102 atenúe y / o estabilice la función renal en pacientes que continúan perdiendo la función renal mientras están actualmente terapia de reemplazo enzimático disponible «, dijo.
ALICE MELAO
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Fuente: http://bit.ly/2peTagf
