Gain Therapeutics y socios ganan una subvención de € 1.4M y así desarrollar tratamientos...
Gain, cuya sede se encuentra en Lugano, se enfoca en enfermedades raras del sistema nervioso central (el cerebro y la médula espinal) que son impulsadas por enzimas lisosomales mal plegadas o de forma incorrecta y que no tienen tratamientos disponibles.
Paciente Gaucher tipo 2 recibe terapia génica PR001 bajo solicitud de uso compasivo
Un paciente con enfermedad de Gaucher tipo 2 recibió tratamiento con Prevail Therapeutics®, terapia genética de investigación PR001 bajo un programa de uso compasivo, dijo la compañía.
Posible tratamiento para enfermedad de Pompe que se evaluará bajo revisión prioritaria
Según un comunicado de prensa de la empresa biofarmacéutica Sanofi, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la...
Niño se convierte en el paciente más joven en desarrollar gaucheroma
La investigación, "Condición muy rara de Gaucheroma múltiple: informe de un caso y revisión de la literatura", se publicó en la revista Molecular Genetics and Metabolism Reports.
Axovant, Invitae ofrece pruebas genéticas gratuitas, asesoramiento para enfermedades de almacenamiento lisosómico
Estados Unidos y Canadá:
Axovant Gene Therapies está colaborando con Invitae para ofrecer pruebas genéticas gratuitas en los Estados Unidos y Canadá a niños sospechosos...
La terapia génica AVR-RD-02 sigue mostrando eficacia en el primer paciente tratado en el...
Los datos actualizados de seis meses de un ensayo de fase 1/2 muestran una caída continua en los niveles de dos biomarcadores de la...
Nefrólogos rusos y la enfermedad de Fabry
Pocos nefrólogos en Rusia están al tanto de la enfermedad de Fabry, que es un problema que podría abordarse mediante la detección y el diagnóstico de pacientes en riesgo de enfermedad renal en etapa terminal que se someten a hemodiálisis.
