Allievex continuará con programa clínico de BioMarin
Allievex ha obtenido una licencia mundial exclusiva para tralesinidasa alfa de BioMarin, y asumirá todas las obligaciones financieras asociadas con el desarrollo y comercialización de la terapia, y gestionará todos los estudios en el programa clínico, que continuarán sin interrupciones.
American Kidney Fund y Sanofi Genzyme se asocian para nueva campaña contra la enfermedad...
Estados Unidos:
Comunicado de prensa del American Kidney Fund (AKF), la organización, que se dedica a combatir la enfermedad renal, se ha asociado con la...
Amicus Therapeutics continúa desarrollando tratamientos de investigación para Fabry, Pompe y Batten
Amicus Therapeutics tiene hasta 14 fármacos en investigación actualmente en desarrollo para el tratamiento de enfermedades raras, incluidas las enfermedades de Fabry, Pompe y Batten. Otras afecciones poco frecuentes, como la enfermedad de Niemann-Pick tipo C y las mucopolisacaridosis, también están representadas, con tratamientos para ellas también en el desarrollo de Amicus.
Inventiva presentará resultados del ensayo sobre enfermedad de Maroteaux-Lamy en próxima conferencia
Europa:
Historia de globenewswire.com, la compañía Biofarmacéutica Inventiva presentará los hallazgos de un reciente ensayo clínico de fase IIa en el próximo 16º WorldSymposium ™...
La terapia génica Avrobio elimina el sustrato tóxico en un paciente Fabry
Estados Unidos:
El primer paciente con la enfermedad de Fabry tratado con la plataforma de terapia génica Platón de Avrobio en un ensayo de fase...
Sanfilippo debe considerarse en el diagnóstico del síndrome de Landau Kleffner
Según un estudio de caso reciente, se debe considerar la detección de trastornos metabólicos, como el síndrome de Sanfilippo, en pacientes diagnosticados inicialmente con el síndrome de Landau Kleffner.
El Grupo de Defensa de Enfermedades Raras tiene una idea innovadora para crear conciencia...
El mes de concientización sobre la enfermedad de Gaucher se lleva a cabo cada octubre, pero en medio de esta nueva pandemia global, la...
