UNC Pediatrics brinda terapia génica a paciente con síndrome de Hunter
La seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar del SB-913, desarrollada por Sangamo Therapeutics, se está evaluando actualmente en el ensayo Phase 1/2 CHAMPIONS.
Mejoran calidad de vida de pacientes con enfermedades raras
En el Hospital Infantil de México Federico Gómez opera la Clínica de Enfermedades Lisosomales.
Niña de 3 años participa en ensayo clínico para el síndrome de Sanfilippo
La niña de tres años tendrá un puerto craneal quirúrgicamente conectado antes de comenzar la terapia de reemplazo de enzimas.
Saber es la mitad de la batalla cuando se trata de tratar la enfermedad...
Al igual que con la mayoría de las afecciones, el tratamiento más temprano generalmente produce los mejores resultados, pero el caso de Julie no recibió el tratamiento adecuado durante casi cuatro años.
Chiapas entre los primeros estados con enfermedades raras
Según la doctora Sesman Bernal el mayor número de casos con mucopolisacaridosis son en su mayoría de la zona de los altos en donde existe un gran porcentaje de endogamia.
Enfermedades raras, uno de cada dos mil pacientes en hospital o consulta: SS
Se tuvieron el año pasado 30 casos de pacientes con enfermedades consideradas raras, que tienen que ver con el sistema endócrino, nutricional y metabólico.
Alertan sobre falta de expertos y tratamientos para enfermedades raras
El 5 % de este tipo de enfermedades puede curarse y el resto puede sobrellevarse con tratamientos farmacológicos.
