Avrobio planea seguir adelante con un estudio de fase 1/2 de una terapia génica...
Avrobio está desarrollando una terapia génica llamada AVR-RD-02 como un tratamiento potencial para las personas con enfermedad de Gaucher.
Base de datos ampliada en Pompe
Se ha ampliado una base de datos con mutaciones asociadas con la enfermedad de Pompe que vincula diferentes variantes genéticas con su potencial gravedad clínica para predecir mejor los resultados.
Niña de 3 años participa en ensayo clínico para el síndrome de Sanfilippo
La niña de tres años tendrá un puerto craneal quirúrgicamente conectado antes de comenzar la terapia de reemplazo de enzimas.
Prevail y Lonza unen fuerzas para desarrollar terapia génica PR001 para Gaucher tipo 2
Prevail está buscando comenzar a reclutar pacientes con Gaucher tipo 2, o neuropático pediátrico, para un ensayo de fase 1/2 de PR001 en el primer semestre de 2020.
La prueba muscular en el hogar puede ayudar a monitorear la enfermedad de Pompe...
Estados Unidos:
La miografía de impedancia eléctrica (EIM), una prueba muscular no invasiva e indolora que se puede realizar en el hogar, se asocia significativamente...
Científicos descubren un mejor modelo de enfermedad de Batten en primates
Al establecer el análogo más cercano a la condición en humanos, la versión encontrada en monos tiene un gran potencial para el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias.
Los investigadores dicen que es necesario realizar más estudios sobre MPSIII
Después de leer los títulos y los resúmenes, redujeron esta lista a 116 artículos.
