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Cuernavaca
domingo 29 noviembre 2020

La Comisión Europea autoriza la comercialización de ‘Lamzede’, de Chiesi

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Sirve para tratar formas de leves a moderadas de alfa manosidosis, una enfermedad ultra rara progresiva y debilitante.
Recien nacido piel colodion

Estudio espera mejorar el diagnóstico de la enfermedad de Niemann-Pick y otras enfermedades raras

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Una de las enfermedades cuyos diagnósticos han mejorado mucho es la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NP-C). Al darse cuenta de esto, los investigadores se dispusieron a traducir este éxito para otras enfermedades raras.

La Sociedad Española de Neurología y Shire se unen para colaborar en la investigación...

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Esta enfermedad rara afecta aproximadamente a 1 por cada 117.000 recién nacidos en la población general.

Biotech avanza terapias génicas para enfermedades de almacenamiento lisosomal

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Además del trabajo continuo para AVR-RD-01, la compañía ha dicho que tiene planes para iniciar el desarrollo clínico de otros dos candidatos a terapia genética para la enfermedad de Gaucher y la cistinosis para mediados de 2019.
Resultados preliminares de dos ensayos clínicos aportan las primeras evidencias de edición del genoma humano in vivo

Resultados preliminares de dos ensayos clínicos aportan las primeras evidencias de edición del genoma...

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Investigadores de la empresa Sangamo Therapeutics acaban de proporcionar las primeras evidencias de edición del genoma humano in vivo obtenidas en dos ensayos clínicos en los que han tratado pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias.
La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII

La FDA aprueba Mepsevii para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VII

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La FDA determinó que Mepsevii, una terapia de reemplazo enzimático, es seguro y efectivo en pacientes pediátricos y adultos después de varios años de pruebas clínicas.
arimoclomol fármaco, tratamiento Niemann-Pick tipo C

FDA acepta acuerdo de confidencialidad de revisión prioritaria a un posible fármaco para Niemann-Pick...

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Historia de globenewswire.com, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó recientemente la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para arimoclomol....