Los tratamientos MPS reciben opiniones positivas de la EMA
Al nacer, los bebés con MPS parecen normales pero pueden tener hernias inguinales y umbilicales.
Biomarcador ayuda a controlar progresión de la mucopolisacaridosis
El análisis, buscando niveles anormalmente altos de espermina, puede facilitar un mejor diagnóstico, seguimiento e identificación de fármacos más eficaces.
La enfermedad de Fabry es más común de lo que se pensaba anteriormente, dicen...
Dos de los principales expertos mundiales en la enfermedad de Fabry, los genetistas Dominique Germain de Francia y Gheona Altarescu de Israel, afirman que la cantidad de personas nacidas con el trastorno puede ser significativamente más de lo que se cree.
Científicos descubren un mejor modelo de enfermedad de Batten en primates
Al establecer el análogo más cercano a la condición en humanos, la versión encontrada en monos tiene un gran potencial para el desarrollo de nuevos tratamientos y terapias.
Enfermedad de Gaucher y terapia génica: enfoques y progreso de la investigación
Historia de la National Gaucher Foundation, el uso de la terapia génica para tratar la enfermedad de Gaucher ha estado flotando en la teoría...
Las enfermedades de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para la terapia génica a base...
Los trastornos de almacenamiento lisosomal son candidatos ideales para el posible beneficio curativo derivado de la tecnología de lentivirus de AVROBIO. Los trastornos de...
PRX-102 mejora función renal en pacientes Fabry
El tratamiento con PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) puede mejorar de manera segura y efectiva la función renal en pacientes con enfermedad de Fabry, según datos...
